Amryt heeft positieve klinische gegevens gepresenteerd van de open-label extensies (OLE's) van twee van de fase 3-studies van Mycapssa (oraal octreotide), OPTIMAL en MPOWERED, op de jaarlijkse bijeenkomst van de Endocrine Society, ENDO 2022. Gegevens gepresenteerd in een late posterpresentatie van het 2e jaar van de OLE van OPTIMAL (NCT03252353), een gerandomiseerde, dubbelblinde placebogecontroleerde (DPC) studie, ondersteunen verder de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Mycapssa bij acromegalie-patiënten die voorheen biochemisch gecontroleerd werden op maandelijkse injecteerbare somatostatinereceptorliganden (iSRL's). Bovendien tonen gegevens die gepresenteerd zijn in een posterpresentatie van de OLE van MPOWERED (NCT02685709), een wereldwijde, gerandomiseerde, open-label en actief gecontroleerde non-inferioriteitsstudie, verbeteringen aan in symptoomcontrole en patiëntgerapporteerde uitkomsten bij mensen met acromegalie die Mycapssa kregen bij binnenkomst in de OLE vanuit de iSRL-arm in de gerandomiseerde fase.

De hoogtepunten van de posterpresentatie, getiteld, “Second Year Outcomes of the Open-Label Extension of OPTIMAL, a Phase 3 Study of Oral Octreotide Capsules in Acromegaly,” omvatten: Behoud van biochemische respons (gedefinieerd als insuline-achtige groeifactor I [IGF-I] niveaus van minder dan de bovenste limiet van normaal [ULN]) op Mycapssa® was duurzaam tot 96 weken. 100% van de proefpersonen (n= 17) die responders waren op week 48 en 93% van de proefpersonen in totaal (n=29) vertoonden een biochemische respons op week 96. De mediane blootstelling aan Mycapssa was 2,1 jaar, met een blootstelling >3 jaar voor 5 patiënten.

Het veiligheidsprofiel van Mycapssa was consistent met eerdere studies in de hele OLE; er werden geen ernstige bijwerkingen gemeld. Hoogtepunten van de gegevens uit de posterpresentatie met de titel, “Long-term Efficacy and Safety Data for Oral Octreotide Capsules in Acromegaly: MPOWERED Trial Open-Label Extension Phase,” omvatten: Voor elk van de drie volledige jaren van de duur van de OLE voldeed 90% of meer van de deelnemende proefpersonen aan het primaire eindpunt van de OLE, namelijk behoud van een biochemische respons op Mycapssa® (gedefinieerd door IGF-I-spiegels van minder dan 1,3 maal de bovengrens van normaal [ULN]) aan het eind van het jaar na een respons aan het begin van het jaar. Patiënten die in de RCT-fase (gerandomiseerde controlebehandeling) overstapten van iSRL's op Mycapssa® tijdens de OLE toonden het volgende aan: 79% meldde zeer goede (47%) of uitstekende (32%) symptoomcontrole aan het eind van de OLE, vergeleken met 47% (42% zeer goed of 5% uitstekend) aan het eind van de RCT-fase terwijl ze iSRL's kregen.

Significante verbeteringen in de domeinen behandelgemak en behandeltevredenheid (beide P < 0,05) van de Acromegaly Treatment Satisfaction Questionnaire. Er werden geen nieuwe veiligheidssignalen waargenomen bij langdurig gebruik van Mycapssa in vergelijking met de kernbehandelingsfase.