Amryt presenteert langetermijngegevens over veiligheid en werkzaamheid uit de open-label uitbreiding (OLE) van zijn wereldwijde Fase 3 MPOWERED klinische studie zonder inferioriteit die Mycapssa® (orale octreotide capsules) vergeleek met langwerkende iSRL's voor het behoud van biochemische respons bij patiënten met acromegalie. De MPOWERED-studie werd opgezet ter ondersteuning van de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van Mycapssa® door het EMA, die momenteel wordt beoordeeld. Mycapssa® is in de Verenigde Staten goedgekeurd voor langdurige onderhoudsbehandeling bij acromegalie-patiënten die hebben gereageerd op behandeling met injecteerbaar octreotide of lanreotide en deze behandeling hebben verdragen. MPOWERED Fase 3 Trial Open-Label Lange-termijn gegevens over veiligheid en werkzaamheid: 60 patiënten die de 15 maanden durende kernbehandelingsfase voltooiden, kozen ervoor om de behandeling met Mycapssa® voort te zetten in de MPOWERED open-label uitbreidingsstudie. Tijdens de RCT werden 19 patiënten behandeld met iSRL's en 35 werden behandeld met Mycapssa®. Bovendien werden 6 patiënten behandeld met een combinatie van Mycapssa® en cabergoline. De belangrijkste uitkomsten van de studie waren: 93%, 91% en 92% van de patiënten voltooiden respectievelijk jaar 1, 2 en 3 van de OLE; de gemiddelde IGF-1 niveaus van de ingeschreven patiënten bleven stabiel binnen de normale grenzen aan het einde van de OLE periode (mediane IGF-1 niveaus bij aanvang en aan het einde van de OLE waren respectievelijk 0,82 en 0,83); 86%, 81% en 92% van de patiënten voltooiden respectievelijk jaar 1, 2 en 3 van de OLE (mediane IGF-1 niveaus bij aanvang en aan het einde van de OLE waren respectievelijk 0,82 en 0,82).83 respectievelijk); 86%, 81% en 87% van alle patiënten behielden hun biochemische respons op jaar 1, 2 en 3 van de OLE respectievelijk, met gebruikmaking van een imputatie voor non-respons (elke stopzetting van de behandeling wordt beschouwd als geen respons); 94%, 90% en 93% van de patiënten behielden hun biochemische respons op jaar 1, 2 en 3 van de OLE respectievelijk, met gebruikmaking van de imputatie voor de laatst waargenomen behandeling (LOCF) bij patiënten die werden behandeld met Mycapssa® monotherapie; van de patiënten die tijdens de OLE van iSRL's op Mycapssa® overschakelden, meldde 47% uitstekende of zeer goede symptomatische controle (respectievelijk 5% en 42%) aan het einde van de gerandomiseerde controlebehandeling (RCT), oplopend tot 79% aan het einde van de OLE (respectievelijk 32% en 47%); 58% had ten minste 3 actieve acromegalie symptomen op iSRL's aan het einde van de RTC, dalend tot 37% aan het einde van de OLE na overschakeling op Mycapssa®; Bovendien verbeterden de patiënten die tijdens de RCT met iSRL's werden behandeld wanneer zij met Mycapssa® werden behandeld in de OLE op de domeinscores Emotioneel, GI-interferentie, Behandelingsgemak en Behandelingstevredenheid van de Acromegaly treatment satisfaction questionnaire (Acro-TSQ, een gevalideerd acromegaly patient reported outcome tool); Acromegaly-patiënten werden tijdens de OLE blootgesteld aan Mycapssa® gedurende een mediane behandelingsduur van 2.2 jaar en een maximale blootstelling van 3,5 jaar. Inclusief de kernbehandelingsfase van 15 maanden werden 10 patiënten meer dan 4 jaar behandeld en 22 patiënten meer dan 3 jaar; Patiënten in de OLE toonden een mediane therapietrouw van 99% gedurende deze periode; Het langetermijnveiligheidsprofiel van Mycapssa® tijdens de OLE, was consistent met het veiligheidsprofiel dat werd waargenomen tijdens de kernstudie (Run-in plus RCT) met geen nieuwe veiligheidssignalen bij langdurige blootstelling.