Alterity Therapeutics Limited heeft aangekondigd dat de eerste deelnemer in de VS is gedoseerd in de Fase 2 klinische studie van ATH434 voor Multiple System Atrophy. De Fase 2 klinische studie is een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek van ATH434 bij patiënten met MSA in een vroeg stadium. De studie zal het effect evalueren van ATH434-behandeling op neuroimaging en eiwitbiomarkers om doelbetrokkenheid aan te tonen, en klinische eindpunten om werkzaamheid aan te tonen, naast beoordelingen van veiligheid en farmacokinetiek.

De geselecteerde biomarkers, waaronder ijzer in de hersenen en aggregerende -synucleïne, dragen in belangrijke mate bij tot de pathologie van MSA en zijn daarom geschikte doelwitten om de activiteit van het geneesmiddel aan te tonen. Draagbare sensoren zullen ook worden gebruikt om motorische activiteiten te evalueren die belangrijk zijn voor patiënten met MSA. De studie zal naar verwachting ongeveer 60 volwassenen inschrijven die een van de twee dosisniveaus van ATH434 of placebo zullen ontvangen.

De deelnemers zullen gedurende 12 maanden worden behandeld, zodat veranderingen in de eindpunten van de werkzaamheid kunnen worden gedetecteerd en de opzet van een definitieve fase 3-studie kan worden geoptimaliseerd. Aanvullende informatie over de Fase 2 studie is te vinden onder ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05109091.