Aimmune Therapeutics, Inc. kondigde de publicatie aan van nieuwe klinische gegevens van een gepoolde analyse van drie gecontroleerde fase 3 (PALISADE, RAMSES, ARTEMIS) en twee open-label uitbreidingsstudies (ARC004, ARC011) van PALFORZIA® [Pinda (Arachis hypogaea) Allergeen Poeder-dnfp] in het Journal of Allergy and Clinical Immunology (JACI). PALFORZIA is goedgekeurd als orale immunotherapie (OIT) voor de beperking van allergische reacties, waaronder anafylaxie, die kunnen optreden bij toevallige blootstelling aan pinda's voor patiënten van 4 tot 17 jaar met een bevestigde diagnose van pinda-allergie op 31 januari 2020 door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), op 17 december 2020 door de Europese Commissie (EC), op 7 april 2021 door de Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) in het V.K, en op 4 mei 2021 door Swissmedic. Het gebruik van PALFORZIA mag worden voortgezet bij patiënten van 18 jaar en ouder. PALFORZIA is niet geïndiceerd voor de noodbehandeling van allergische reacties, waaronder anafylaxie, en moet altijd worden gebruikt in combinatie met een pindanootvermijdend dieet. De belangrijkste uitkomsten van de analyse zijn: Over de gecontroleerde en open-label onderzoeken, ontvingen 944 deelnemers =1 dosis PALFORZIA en werden onderworpen aan deze analyse. 770 (83,8%) patiënten voltooiden de updosing fase. Het voor blootstelling gecorrigeerde aantal bijwerkingen was hoger tijdens de tweedaagse initiële dosisescalatie (IDE) (272,2 voorvallen/persoon jaar blootstelling (PYE), n=944) en daalde tot een percentage van 14,9 voorvallen/PYE (n=45 bij 79-91 weken behandeling met 300 mg PALFORZIA). De meest frequent gemelde bijwerkingen, inclusief behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TRAE's), gecorrigeerd voor blootstelling, waren voornamelijk van respiratoire of gastro-intestinale aard. Over alle doseringsfasen (IDE en updosing) ondervonden 497 (52,6%) met PALFORZIA behandelde deelnemers TRAE's met een maximale ernst Common Toxicity Criteria for Adverse Events (CTCAE) graad van mild (graad 1), en 332 (35,2%) ondervonden TRAE's met een maximale ernst van matig (graad 2). 24 deelnemers (2,5%) ervoeren TRAE's die ernstig waren (graad 3). Tijdens de updoseringsfase kwamen AEs van enige ernst vaker voor bij lagere doses PALFORZIA (3-80 mg) dan bij hogere doses (=120 mg). De percentages bijwerkingen tijdens IDE en updosing waren vergelijkbaar in de gerandomiseerde, gecontroleerde PALISADE-, RAMSES- en ARTEMIS-studies. Observatie van in-klinische dosering toonde aan dat begin en einde van bijwerkingen snel optraden. Binnen de geïntegreerde populaties varieerde de mediane tijd van toediening van PALFORZIA tot het optreden van symptomen van vier tot acht minuten; de mediane tijd van het optreden van het eerste symptoom tot het verdwijnen van het laatste symptoom varieerde van 15 tot 30 minuten. In de gecontroleerde populatie, die zowel met actief als met placebo behandelde deelnemers van PALISADE, RAMSES en ARTEMIS omvatte, was het gebruik van epinefrine hoger bij deelnemers die werden behandeld met PALFORZIA (n=80/841; 9,5%) dan bij deelnemers die werden behandeld met placebo (n=15/335; 4,5%). De meeste voorvallen van gebruik van epinefrine deden zich voor tijdens IDE en updosing met zowel PALFORZIA als placebo. Episoden van bijwerkingen waarbij epinefrine werd toegediend, waren over het algemeen mild of matig ernstig, deden zich voornamelijk voor tijdens de eerste zes maanden van de behandeling, en er werd slechts één dosis epinefrine gebruikt. In de onderhoudsfasen voor PALISADE en ARTEMIS was het aandeel van met PALFORZIA behandelde deelnemers die epinefrine kregen respectievelijk 7,7% (n=24/310) en 3,7% (n=4/108), en respectievelijk 3,4% (n=4/118) en 0% (n=0/41) van de met placebo behandelde deelnemers. Over de gehele gecontroleerde populatie was het aandeel deelnemers dat accidentele blootstelling aan pinda rapporteerde lager in de PALFORZIA-groep vergeleken met placebo. Daarnaast hadden minder deelnemers in de actieve groepen in PALISADE en ARTEMIS te maken met AEs als gevolg van accidentele blootstelling aan pinda's waarvoor behandeling nodig was in vergelijking met placebo tijdens de onderhoudsperiode. Geen van de met PALFORZIA behandelde deelnemers kreeg epinefrine om de geassocieerde AEs na blootstelling aan pinda-allergenen te behandelen, terwijl drie met placebo behandelde deelnemers epinefrine kregen na accidentele blootstelling aan pinda's. PALFORZIA is een orale immunotherapie die is geïndiceerd voor de vermindering van allergische reacties, waaronder anafylaxie, die kan optreden bij accidentele blootstelling aan pinda. PALFORZIA is goedgekeurd voor gebruik bij patiënten met een bevestigde diagnose van pinda-allergie. Initiële dosis-escalatie mag worden toegediend aan patiënten van 4 tot en met 17 jaar. Up-Dosing en Onderhoud mogen worden voortgezet bij patiënten van 4 jaar en ouder. PALFORZIA moet worden gebruikt in combinatie met een pindanootvermijdend dieet. Beperkingen van het gebruik: Niet geïndiceerd voor de noodbehandeling van allergische reacties, waaronder anafylaxie.