Aimmune Therapeutics, Inc. presenteert voor het eerst de resultaten van de POSEIDON (Peanut Oral Immunotherapy Study of Early Intervention for Desensitization)-studie in Fase 3. De studie evalueerde de werkzaamheid en veiligheid van PALFORZIA®[Pinda (Arachis hypogaea) Allergeenpoeder-dnfp] bij kinderen met pinda-allergie in de leeftijd van 1 tot 3 jaar. Deze bevindingen zullen worden gepresenteerd op de American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) 2022 Annual Scientific Meeting in Louisville, Kentucky op 12 november 2022.

De studie voldeed aan het primaire resultaat, waarbij de meerderheid van de met PALFORZIA behandelde patiënten ten minste een eenmalige dosis van 600 mg (1.043 mg cumulatief) of 1.000 mg eenmalige dosis (2.043 mg cumulatief) pinda-eiwit verdroeg (respectievelijk 73,5% en 68,4%, tegenover respectievelijk 6,3% en 4,2% van de patiënten die placebo kregen). Bovendien verdroeg de meerderheid van de met PALFORZIA behandelde patiënten (61,2% vergeleken met 2,1% van de met placebo behandelde patiënten) de hoogste dubbelblinde, placebogecontroleerde exit food challenge (DBPCFC) dosis van 2.000 mg (4.043 mg cumulatief), en de mediane hoogst verdragen dosis pinda nam 66-voudig toe tussen baseline en exit DBPCFC. PALFORZIA liet een gunstig veiligheidsprofiel zien.

In totaal voltooide 84,7% van de patiënten met PALFORZIA en 93,8% van de patiënten met placebo de studie. Er waren geen PALFORZIA-gerelateerde ernstige of ernstige bijwerkingen (AE's), en systemische allergische reacties door welke oorzaak dan ook waren vergelijkbaar tussen PALFORZIA en placebo behandelde patiënten (respectievelijk 8,1% en 8,3%). Behandelingsgerelateerde systemische allergische reacties traden op bij 2% van de met PALFORZIA behandelde patiënten en 0% van de met placebo behandelde patiënten.

Deze resultaten wijzen erop dat behandeling met PALFORZIA bij jonge kinderen resulteerde in een klinisch betekenisvolle verandering in de hoeveelheid pinda die zij konden verdragen tijdens een orale uitdaging. Momenteel is er een grote onbeantwoorde behoefte voor deze jonge kinderen met pinda-allergie die alleen afhankelijk zijn van vermijding, en behandeling op deze jonge leeftijd biedt een unieke kans om hun pinda-allergie actief te beheren op het moment van de diagnose. Pinda-allergie is een van de meest voorkomende voedselallergieën ter wereld en treft meer dan 1,6 miljoen kinderen en tieners in de VS.i Reacties op pinda's zijn potentieel levensbedreigend en vormen de meerderheid van de sterfgevallen in verband met voedselallergie.

PALFORZIA is momenteel door de FDA goedgekeurd als een orale immunotherapie (OIT) voor het verminderen van allergische reacties, inclusief anafylaxie, die kunnen optreden bij toevallige blootstelling aan pinda's bij patiënten van 4 tot 17 jaar met een bevestigde diagnose van pinda-allergie. Aimmune is van plan de volledige POSEIDON studieresultaten in te dienen voor publicatie in een peer-reviewed tijdschrift en deze studieresultaten in de eerste helft van 2023 in te dienen bij de FDA ter ondersteuning van het gebruik van PALFORZIA bij geschikte pinda-allergische kinderen in de leeftijd van 1-3 jaar, onder voorbehoud van beoordeling en goedkeuring door de FDA. POSEIDON resultaten: POSEIDON schreef 146 patiënten in, waarbij 98 werden gerandomiseerd naar PALFORZIA en 48 naar placebo.

In totaal voltooide 84,7% van de patiënten met PALFORZIA en 93,8% van de patiënten met placebo de studie. Resultaten op het gebied van werkzaamheid: 73,5% en 68,4% van de met PALFORZIA behandelde patiënten verdroeg een enkele dosis van 600 mg en 1.000 mg pinda-eiwit, vergeleken met respectievelijk 6,3% en 4,2% van de patiënten in de placebogroep, met een behandelingsverschil van 67.2% en 64,2% (p); 61,2% van de met PALFORZIA behandelde patiënten verdroeg het hoogste dosisniveau in de exit DBPCFC van 2.000 mg (cumulatief 4.043 mg), vergeleken met 2,1% van de met placebo behandelde patiënten, met een verschil in behandeling van 59,1% (p). Belangrijkste veiligheidsresultaten: De meest voorkomende AEs in verband met de behandeling met PALFORZIA betroffen de huid en subcutane weefsels (urticaria, erytheem), het maagdarmstelsel (buikpijn, braken), en het ademhalings-, thorax- en mediastinale stelsel (hoesten, niezen).

5,1% van de met PALFORZIA behandelde patiënten versus 2,1% van de met placebo behandelde patiënten werd vroegtijdig gestopt vanwege AEs. 6,1% van de met PALFORZIA behandelde patiënten versus 4,2% van de met placebo behandelde patiënten kreeg ernstige bijwerkingen. Geen daarvan was gerelateerd aan de behandeling.

2% van de met PALFORZIA behandelde patiënten versus 0% van de met placebo behandelde patiënten kreeg systemische allergische reacties (SAR's; anafylactische reacties van enige ernst) in verband met de behandeling. SAR's worden bepaald volgens de criteria van het National Institute of Allergy and Infectious Disease en geclassificeerd aan de hand van de 3-punts Muraro (European Academy of Allergy and Clinical Immunology) gradatieschaal. SAR's waren vergelijkbaar tussen met PALFORZIA behandelde en met placebo behandelde patiënten (respectievelijk 8,1% en 8,3%).

Er waren geen ernstige of ernstige systemische allergische reacties. 3,1% van de met PALFORZIA behandelde patiënten versus 0% van de met placebo behandelde patiënten gebruikte epinefrine voor een behandelingsgerelateerde AEs. Abstracts die door Aimmune worden gepresenteerd op de ACAAI-conferentie zijn onder andere: Oral Immunotherapy In Children Aged 1 To 3 to =300 mg in een positieve dubbelblinde, placebogecontroleerde voedseluitdaging (DBPCFC).

In POSEIDON ondergingen patiënten een dosis-escalatieperiode van ongeveer 22 weken om een dosis van 300 mg per dag van PALFORZIA of placebo te bereiken, waarna zij gedurende ongeveer zes maanden op die dosis bleven. Aan het einde van het onderzoek ondergingen de patiënten een DBPCFC. PALFORZIA®[Pinda (Arachis hypogaea) Allergeenpoeder-dnfp]: PALFORZIA werd in januari 2020 door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedgekeurd als een orale immunotherapie (OIT) voor de beperking van allergische reacties, waaronder anafylaxie, die kunnen optreden bij toevallige blootstelling aan pinda's bij patiënten van 4 tot 17 jaar met een bevestigde diagnose van pinda-allergie.

PALFORZIA werd op 17 december 2020 goedgekeurd door de Europese Commissie (EC), op 7 april 2021 door de Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) in het Verenigd Koninkrijk en op 4 mei 2021 door Swissmedic. Het gebruik van PALFORZIA mag worden voortgezet bij patiënten van 18 jaar en ouder. PALFORZIA is niet geïndiceerd voor de noodbehandeling van allergische reacties, inclusief anafylaxie, en moet altijd worden gebruikt in combinatie met een pindamijdend dieet.

Waarschuwing in het kader: PALFORZIA kan anafylaxie veroorzaken, die levensbedreigend kan zijn en op elk moment tijdens de behandeling met PALFORZIA kan optreden. Schrijf injecteerbare epinefrine voor, instrueer en train patiënten over het juiste gebruik hiervan en instrueer patiënten om onmiddellijk medische hulp te zoeken bij gebruik hiervan. Dien PALFORZIA niet toe aan patiënten met ongecontroleerde astma.