Actinium Pharmaceuticals, Inc. heeft zijn aanwezigheid aangekondigd op de komende Tandem Meetings: Transplantation & Cellular Therapy Meetings van de American Society for Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT) en het Center for International Blood & Marrow Transplant Research (CIBMTR) die worden gehouden van 15 tot 19 februari 2023 in het World Center Marriott in Orlando, Florida. Actinium zal op zaterdag 18 februari 2023 om 18.00 uur EST een conference call en webcast organiseren om de volledige resultaten van de cruciale fase 3 SIERRA-studie met Iomab-B te presenteren. De beleggersconferentie zal volgen op de late presentatie van de volledige Fase 3 SIERRA-studieresultaten.

Daarnaast zal Iomab-B worden belicht tijdens een CME-evenement getiteld "The Convergence of Innovative Therapy and AlloHCT in AML: Applying Current Evidence to Improve Outcomes Across Patient Populations. Iomab-B is een eersteklas gerichte radiotherapie die bedoeld is om de toegang van patiënten tot potentieel curatieve BMT te verbeteren door gelijktijdig en snel bloedkanker-, immuun- en beenmergstamcellen te elimineren die CD45 op unieke wijze tot uitdrukking brengen. Meerdere studies hebben een verhoogde overleving aangetoond bij patiënten die BMT krijgen, maar een overweldigende meerderheid van patiënten met bloedkanker krijgt geen BMT omdat de huidige aanpak geen remissie oplevert, wat nodig is om door te gaan naar BMT, of te toxisch is.

In meer dan 400 patiënten hebben eerdere studies met Iomab-B vrijwel universele toegang tot BMT, verhoogde overleving en verdraagbaarheid aangetoond in meerdere klinische studies, waaronder de onlangs afgeronde cruciale fase 3-studie SIERRA bij patiënten met actieve (leukemische blasten >5%), recidief of refractaire acute myeloïde leukemie (r/r AML) van 55 jaar en ouder. De SIERRA-studie leverde positieve topline resultaten op, waarbij het primaire eindpunt van duurzame volledige remissie (dCR) van 6 maanden met statistische significantie (p < 0,0001) werd gehaald. Actinium is voornemens een Biologics License Application (BLA) in te dienen om goedkeuring te verkrijgen voor Iomab-B voor patiënten van 55+ met r/r AML die geen toegang hebben tot BMT met de momenteel beschikbare therapieën.

Iomab-B is door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) aangewezen als weesgeneesmiddel en heeft octrooibescherming tot 2037. De cruciale Fase 3 SIERRA (Study of Iomab-B in Elderly relapsed or refractory AML) is een 153-patiënten, gerandomiseerd, multi-center klinisch onderzoek, waarbij Iomab-B wordt vergeleken met de controle-arm van de door de arts gekozen salvage-therapie. Tot de controlegroep behoorden chemotherapieën zoals cytarabine en daunorubicine en gerichte middelen zoals een Bcl-2-remmer (Venetoclax), FLT3-remmers en IDH 1/2-remmers.

De SIERRA-controlearm weerspiegelt de werkelijke behandeling van r/r AML-patiënten met meer dan 20 afzonderlijke middelen of combinaties van middelen, aangezien er geen standaardzorg bestaat voor deze patiëntenpopulatie. Uit gegevens van de volledige patiëntenregistratie, gepresenteerd op de Transplantation & Cellular Therapy Tandem Meetings in april 2022, bleek dat 100% van de patiënten die Iomab-B kregen toegang kregen tot BMT en zonder vertraging enten. Iomab-B bleek ook goed te worden verdragen gezien de gerichte aard ervan, in overeenstemming met eerdere klinische gegevens.

Aan de SIERRA-studie namen patiënten deel in 24 toonaangevende transplantatiecentra in de Verenigde Staten en Canada, die meer dan 30% van de BMT's voor AML uitvoeren. Iomab-B is ontwikkeld in het Fred Hutchinson Cancer Research Center, een pionier op het gebied van BMT, en wordt ondersteund door gegevens over zes ziekte-indicaties, waaronder leukemieën, lymfomen en multipel myeloom, die jaarlijks meer dan 100.000 patiënten treffen. Actinium is van plan om naast AML nog andere indicaties voor Iomab-B na te streven.

Actinium wil ook zelfstandig en via partnerschappen internationale regelgevende goedkeuringen nastreven. In april 2022 heeft Actinium de Europese, Midden-Oosten en Noord-Afrika commerciële rechten voor Iomab-B in licentie gegeven aan Immedica AB, een volwaardig onafhankelijk farmaceutisch bedrijf met hoofdkantoor in Zweden. In ruil daarvoor ontving Actinium een vooruitbetaling van 35 miljoen USD met het potentieel voor nog eens 417 miljoen USD aan mijlpalen op het gebied van regelgeving en verkoop en midden twintig procent royalty's.

Europa vertegenwoordigt een commerciële opportuniteit die dubbel zo groot is als in de Verenigde Staten wat betreft het aantal patiënten met AML die BMT ontvangen. Iomab-B is door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) aangewezen als weesgeneesmiddel en heeft positief wetenschappelijk advies ontvangen van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het EMA, dat aangeeft dat de opzet van de SIERRA-fase 3-studie, het primaire eindpunt en de geplande statistische analyse aanvaardbaar zijn als basis voor een aanvraag voor een handelsvergunning.