Acasti Pharma Inc. kondigde de succesvolle indiening aan bij de FDA van het volledige protocol van de cruciale fase 3-veiligheidsstudie van GTX-104 en de implementatie van een strategisch herschikkingsplan om de waarde voor de aandeelhouders te maximaliseren. De belangrijkste strategieën zijn Het prioriteren van middelen naar Acasti's grootste waardedrijver u GTX-104. Acasti heeft het volledige protocol voor de cruciale fase 3-veiligheidsstudie ingediend met alle ondersteunende documentatie.

In afwachting van definitieve feedback en goedkeuring van de FDA wordt de eerste patiënt, eerste dosis voor de centrale Fase 3 veiligheidsstudie verwacht in het vierde kwartaal van 2023. Strategische transformatie van Acasti's bedrijfsmodel naar een wendbare biofarma die de volledige focus op GTX-104 weerspiegelt. In overeenstemming met het bedrijfsmodel heeft Acasti een zeer ervaren nieuw managementteam aangesteld met diepgaande vakkennis en directe, praktische ervaring met klinische studies in aSAH.

Aanzienlijke uitbreiding van de cashflow van het bedrijf, die naar verwachting voldoende zal zijn om het bedrijf te financieren tot en met het tweede kwartaal van 2025, waardoor het bereiken van kritieke mijlpalen, waaronder een mogelijke aanvraag van een nieuw geneesmiddel (NDA) voor GTX-104, gemakkelijker wordt. Evaluatie van strategische alternatieven om de waarde van niet geprioriteerde pijplijnactiva (GTX-102 en GTX-101) te maximaliseren, waaronder het verlenen van een licentie of verkoop. Over aneurysmatische subarachnoïdale bloeding (aSAH) aSAH is een bloeding over het hersenoppervlak in de subarachnoïdale ruimte tussen de hersenen en de schedel, die bloedvaten bevat die de hersenen van bloed voorzien.

Een primaire oorzaak van een dergelijke bloeding is het scheuren van een aneurysma. Ongeveer 70% van de aSAH-patiënten krijgt te maken met overlijden of afhankelijkheid, en een derde overlijdt binnen een maand na de bloeding (Becske, 2018). Per jaar worden ongeveer 50.000 patiënten getroffen door een aSAH, op basis van marktonderzoek door Fletcher Spaght.

Over GTX-104, GTX-104 is een nieuwe waterige formulering van nimodipine in klinische fase die wordt ontwikkeld voor IV-infusie bij aSAH-patiënten om te voorzien in belangrijke onvervulde medische behoeften. GTX-104 biedt een gemakkelijkere IV-toediening van nimodipine op de ICU, waardoor de toediening van het geneesmiddel via een nasogastrische buis bij bewusteloze of dysfagische patiënten overbodig wordt. Dankzij de IV-toediening heeft GTX-104 ook het potentieel om voedseleffecten en interacties tussen geneesmiddelen te verminderen en mogelijke doseringsfouten te elimineren.

Verder heeft GTX-104 het potentieel om hypotensie bij aSAH-patiënten beter te beheersen. GTX-104 werd gedoseerd bij meer dan 150 gezonde proefpersonen en werd goed verdragen met een aanzienlijk lagere PK variabiliteit tussen en binnen proefpersonen in vergelijking met het orale geneesmiddel. De bereikbare markt in de Verenigde Staten voor GTX-104 wordt op basis van marktonderzoek door Fletcher Spaght geschat op ongeveer 300 miljoen dollar.