XORTX Therapeutics Inc. kondigde de ontvangst aan van een kennisgeving dat het octrooi “Formuleringen van Xanthine Oxidase Inhibitors” door het Octrooibureau van de Verenigde Staten (USPTO) zal worden toegekend. Het octrooi heeft betrekking op samenstellingen voor, en methoden voor het gebruik van XORTX's eigen formuleringen van xanthine oxidase remmers voor nierziekten en andere ziekten waarbij een afwijkend purinemetabolisme een rol heeft gespeeld in de ziekteprogressie. XORTX's XRx-008, voor het ADPKD-programma voor autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (“ADPKD”), centreert zich op een eigen combinatie van urinezuurverlagende middelen en andere hulpstoffen.

Momenteel zijn er weinig therapeutische opties beschikbaar voor de behandeling van voortschrijdende nierziekte ten gevolge van ADPKD of diabetische nefropathie (“DN”). De bescherming van 20 jaar die dit octrooi biedt, zal betrekking hebben op de "first-in-class" ADPKD-therapie van XORTX om tegemoet te komen aan onvervulde medische behoeften in de VS. Ramingen van de marktomvang voor ADPKD voor de Verenigde Staten, Europa, en wereldwijd worden respectievelijk op 150.000, 160.000, en 3.000.00 geschat01.

ADPKD is een zeldzame ziekte met programma's voor weesziekten in de EU, de VS en Japan die marktexclusiviteit beschermen voor perioden van respectievelijk 10, 7 en 10 jaar. De met deze bekendmaking toegekende claims zijn specifiek voor de samenstelling van nieuwe formuleringen van oxypurinol. Bijkomende toekomstige afsplitsingsaanvragen, van het oorspronkelijke moederoctrooi, zullen gericht zijn op de uitbreiding van de dekking van nieuwe eigen formuleringen/samenstellingen en toepassingen van die nieuwe formuleringen.

Polycysteuze nierziekte (PKD) wordt beschouwd als een zeldzame ziekte met twee hoofdtypen - ADPKD en autosomaal recessieve PDK (“ARPKD”), met een prevalentie van respectievelijk 1:800 en 1:20.000. PKD is een aandoening die ontstaat door genetische veranderingen en die leidt tot talrijke met vloeistof gevulde cysten die zich in de nieren kunnen vormen. Deze genetische aandoening heeft de neiging te verergeren met het vorderen van de leeftijd en wordt gekenmerkt door een toenemend aantal cysten en een toenemende grootte, waardoor de vorm van de nieren verandert en ze veel groter worden.

De progressie van deze ziekte vermindert de nierfunctie en kan leiden tot nierfalen en de noodzaak van transplantatie of dialyse. Statistisch gezien bereikt meer dan 50% van de mensen met ADPKD het eindstadium van nierfalen tegen de leeftijd van 60 jaar. De diagnose van ADPKD wordt meestal gesteld tussen de leeftijd van 30 en 50 jaar, wanneer de tekenen en symptomen beginnen op te treden.

Progressie van PKD gaat vaak gepaard met hoge bloeddruk, hyperurikemie, jicht, nierstenen, proteïnurie, buikpijn, hematurie en afnemend filtreervermogen van de nieren. Zoals bij veel voortschrijdende nierziekten versnelt het afnemende filtreervermogen met de tijd, wat leidt tot eindstadium nierfalen en de noodzaak van niertransplantatie of dialyse. Onlangs zijn er niet-klinische en klinische bewijzen verzameld waaruit blijkt dat een hoge serumurinezuurconcentratie de ziekteprogressie bij ADPKD kan bemiddelen, ook: Personen met ADPKD hebben hoge gerapporteerde incidenties van hyperurikemie (>60%) en klinische jicht (24%) en aandoeningen die geassocieerd worden met de vorming van urinezuurkristallen in de nieren, zoals een lage serum- en urine pH1,2,3; Een hoge prevalentie van nierstenen met ongeveer gelijke urinezuur- of oxalaatsamenstelling4; Hoog serumurinezuur is een onafhankelijke risicofactor voor cystegenese, cystegroei en afnemende filtercapaciteit van de nieren1; Xanthine oxidase remming bij ADPKD patiënten kan de progressie van glomerulaire filtratiesnelheid achteruitgang omkeren; Op het ogenblik zijn er weinig therapeutische mogelijkheden om deze voortschrijdende nierziekte te behandelen, te stabiliseren of te vertragen.

Op dit ogenblik is slechts één geneesmiddel goedgekeurd - Tolvaptan. Hoewel het helpt om de groei van cysten te vertragen, blijft de noodzaak bestaan om therapeutische opties te ontwikkelen die de progressieve achteruitgang van de filtercapaciteit vertragen, aangezien dit van cruciaal belang is voor de verbetering van de levenskwaliteit en de gezondheid van de nieren van personen die met deze ziekte te maken hebben. XRx-008 vertegenwoordigt een eersteklas mogelijkheid om personen met afnemende filtratiecapaciteit van de nieren te helpen en eindstadium nierziekte en de noodzaak van dialyse te vertragen of te voorkomen.