XORTX Therapeutics Inc. kondigde in 2022 aan dat XORTX zich concentreert op de vooruitgang van XRx-008 in een klinische studie, de indiening van een Orphan Drug Designation, het opstarten van besprekingen over speciale protocolbeoordeling met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en de voortzetting van formuleringsontwikkeling voor andere nierziektetoepassingen. Om deze doelstellingen te bereiken, omvat XORTXs actieplan: 1) Start van de XRX-OXY-101 Overbruggingsstudie. Deze studie is een driedelige, single-dose, gevoed of nuchter, vervolgens, multi-dose cross-over vergelijkende biologische beschikbaarheid en farmacokinetische studie bij gezonde vrijwilligers. De studie is ontworpen om XORTX toe te laten de veiligheid en relatieve biologische beschikbaarheid van de XRx-008 formulering te karakteriseren. De kennis die wordt opgedaan tijdens de uitvoering van deze studie zal richtlijnen opleveren betreffende de orale dosis van XRx-008 voor de geplande registratiestudie in ADPKD. Bovendien zal deze studie gegevens opleveren ter ondersteuning van toekomstige New Drug Application (NDA) indieningen bij de FDA en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). De start van deze studie is gepland voor het tweede kwartaal van 2022. 2) Start van de XRX-OXY-102 Overbruggingsstudie. Deze studie is een cross-over vergelijkende studie met meerdere dosissen biologische beschikbaarheid en farmacokinetiek bij gezonde vrijwilligers. Het is ontworpen om XORTX in staat te stellen de veiligheid en relatieve biologische beschikbaarheid van de XRx-101 formuleringsopties te karakteriseren. De kennis die wordt opgedaan tijdens de uitvoering van deze studie zal richtlijnen opleveren met betrekking tot de orale dosis van XRx-101 voor toekomstige klinische en commerciële planning. Bovendien zal deze studie gegevens opleveren ter ondersteuning van toekomstige NDA-aanvragen bij de FDA en het EMA. De start van deze studie is gepland voor de eerste helft van 2022. 3) Voltooiing van de aanwijzing als weesgeneesmiddel. Het huidige onderzoek zal worden gebruikt om de aanvraag voor de aanwijzing als weesgeneesmiddel in 2022 in te dienen. 4) Start van de XRX-OXY-301 registratiestudie in ADPKD. XRX-OXY-301 is een multisite, multinationale, placebogecontroleerde studie bij ADPKD-patiënten met progressieve nierziekte in stadium 2 of 3. Het doel van deze studie is de veiligheid en doeltreffendheid van XRx-008 te evalueren over een periode van 24 maanden en het vermogen van xanthine oxidase inhibitie te onderzoeken om de snelheid van afname van de glomerulaire filtratiesnelheid te verminderen. Er zullen naar schatting 300 patiënten worden opgenomen. De start van deze studie is gepland in de tweede helft van 2022, onder voorbehoud van SPA-onderhandelingen met de FDA. 5) Lopende CMC-werkzaamheden. Parallel aan de XRX-OXY-101 en XRX-OXY-102 studies, zal XORTX zich richten op het uitvoeren van de noodzakelijke opschaling, procesvalidatie en stabiliteit als onderdeel van de CMC-vereisten voor het indienen van het Investigative New Drug (IND), evenals toekomstige klinische en commerciële leveringen. Alle ontwikkelingen zullen worden uitgevoerd volgens de huidige GMP-methodologie. Deze werkzaamheden zullen in 2022 en 2023 worden voortgezet. 6) Voorbereiding van 505(b)(2) IND. Parallel met de start van XRX-OXY-101 zal naar verwachting in de eerste helft van 2022 een op 505(b)2 gebaseerde IND worden ingediend voor het XRx-008 programma. 7) Activiteiten met betrekking tot de mogelijke commerciële lancering. Ter voorbereiding van een mogelijke NDA indiening in 2025 in de V.S. voor XRx-008, is XORTX van plan om bijkomende commercialisatiestudies uit te voeren, met inbegrip van nefrologen-, patiënten-, betalers-, prijsstellings- en/of terugbetalingsstudies, alsook de selectie en indiening van productmerknamen en plannen voor de lancering. Deze werkzaamheden zullen duren van 2022 tot 2025. 8) Activiteiten met betrekking tot Europese registratie. XORTX is van plan om richtsnoeren van de Europese Unie op te stellen voor de weg naar goedkeuring in de Europese Unie, met inbegrip van vereiste klinische studies en terugbetalingsvoorwaarden. Deze werkzaamheden zullen van 2022 tot 2025 duren.