Wave Life Sciences Ltd. en GSK plc hebben een strategische samenwerking aangekondigd om oligonucleotide therapeutica te bevorderen, waaronder Wave's preklinische RNA-bewerkingsprogramma gericht op alfa-1 antitrypsine deficiëntie (AATD), WVE-006. De ontdekkingssamenwerking heeft een initiële onderzoekstermijn van vier jaar. Het combineert GSK's unieke inzichten uit de menselijke genetica, evenals haar wereldwijde ontwikkeling en commerciële mogelijkheden, met Wave's eigen ontdekkings- en geneesmiddelenontwikkelingsplatform, PRISM Oligonucleotiden zijn korte strengen DNA of RNA die RNA kunnen verminderen, herstellen of moduleren via verschillende mechanismen. Het unieke vermogen van oligonucleotiden om een breed scala van genomische doelen in meerdere therapeutische gebieden aan te pakken, biedt nieuwe mogelijkheden voor de behandeling van een reeks van menselijke ziekten, waaronder ziekten waarvoor momenteel geen geneesmiddelen bestaan of die historisch gezien moeilijk te behandelen zijn met kleine moleculen of biologische geneesmiddelen.

Wave's PRISM platform is het enige oligonucleotide platform dat drie RNA-targeting modaliteiten biedt (editing, splicing en silencing, inclusief siRNA en antisense). Belangrijk is dat deze modaliteiten nieuwe chemie omvatten, waaronder PN-backbonechemie en controle van de stereochemie, om de farmacologische eigenschappen van therapeutische oligonucleotiden te optimaliseren. De samenwerking omvat twee hoofdcomponenten.

De eerste is een onderzoekssamenwerking die GSK in staat stelt maximaal acht programma's en Wave maximaal drie programma's te ontwikkelen, waarbij gebruik wordt gemaakt van het PRISM-platform van Wave en de expertise van GSK op het gebied van genetica en genomica. Naast deze programma's krijgt GSK de exclusieve wereldwijde licentie voor Wave's preklinische programma voor AATD, genaamd WVE-006, dat gebruik maakt van Wave's eigen oAIMero-technologie (A-to-I(G) RNA editing). AATD is een erfelijke genetische ziekte die zowel de longen als de lever aantast met beperkte behandelingsmogelijkheden.

Wave's WVE-006 is een eerste in zijn klasse RNA editing therapeuticum dat is ontworpen om zowel lever als long manifestaties van de ziekte aan te pakken. Bepirovirsen, een onderzochte antisense oligonucleotide voor de mogelijke behandeling van chronische hepatitis B-infectie, gaat nu fase III-proeven in, en GSK4532990, een siRNA-oligonucleotide, gaat naar fase II voor NASH. WVE-006 brengt een derde oligonucleotide in de portefeuille van GSK dat het potentieel heeft om een eersteklas AATD-behandeling te worden voor zowel long- als leverziekten en dat een goed begrepen genetisch doelwit is, wat bijdraagt aan de pijplijn van GSK die nu voor meer dan 70% genetisch gevalideerd is.