Voyager Therapeutics, Inc. presenteert preklinische gegevens van zijn gevectoriseerd anti-Her2 antilichaamprogramma en een nieuwe, van Aav5 afgeleide tracer capsule op de 25e jaarlijkse vergadering van de American Society of Gene and Cell Therapy
16 mei 2022 om 12:00 uur
Delen
Voyager Therapeutics, Inc. zal op de 25ste jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) bevindingen presenteren die het preklinische proof-of-concept aantonen voor zijn programma van gevectoriseerde anti-HER2-antilichamen en de transversale overdraagbaarheid voor zijn nieuwe, van AAV5 afgeleide capsid. Vectorized anti-HER2 Antibodies Reduce Tumor Burden in Models of Breast Cancer Metastasis; Preklinische gegevens toonden aan dat een enkele, systemische dosis van een TRACER AAV9-variant, VCAP-102, die codeert voor een anti-HER2 antilichaam, een nieuwe aanpak kan zijn voor de behandeling van hersenmetastasen bij patiënten met HER2+ borstkanker. In de studie verminderde het gevectoriseerde anti-HER2-antilichaam van Voyager de tumorlast in het centrale zenuwstelsel (CZS) en verlengde het de overleving in meerdere muismodellen van HER2+-hersenmetastasen. Belangrijkste resultaten; toediening van een anti-HER2 antilichaam gevectoriseerd met de TRACER capsid VCAP-102 verzwakte HER2+ metastatische hersentumoren in drie onafhankelijke muismodellen. De gevectoriseerde anti-HER2 antilichaam gentherapie gaf een overlevingsvoordeel vergeleken met een controle-antilichaam, met een mediane overleving van 129 dagen voor muizen die het antilichaam kregen tegenover 94 dagen voor de controlemuizen. Gevectoriseerde HER2-gerichte antilichamen drongen door in hersentumoren en wekten een aangeboren immuunrespons op in muismodellen. TRACER-platform ontdekt van AAV5 afgeleide variant met verbeterde transductie in het CZS bij verschillende soorten; het TRACER-capsid discovery-platform van Voyager heeft een nieuwe van AAV5 afgeleide variant, VCAP-100, geïdentificeerd als een sterke kandidaat voor klinische ontwikkeling bij de toediening van gentherapieën voor ziekten van het CZS. In de studie toonden preklinische gegevens aan dat de TRACER-capside bij intraveneuze toediening bij niet-menselijke primaten (NHP's) en knaagdieren een transfereerbaarheid over de soorten heen bereikt door een verbeterde transductie van het CZS, in vergelijking met een conventionele AAV9-capside. Belangrijkste resultaten; VCAP-100 vertoonde een 20-voudig hogere hersentransductie en een vijf-voudig hogere ruggenmergtransductie in vergelijking met een conventionele AAV9-capside bij NHP's. VCAP-100 verbeterde de transductie in meerdere gebieden en celtypes van het CZS in NHP's, waarbij een gedeeltelijke ontkoppeling van de achterwortelganglia werd waargenomen. Bij volwassen NHP's vertoonde VCAP-100 een perifere weefseltransductie die vergelijkbaar was met die van conventioneel AAV9. Er werden geen tekenen van toxiciteit waargenomen in de histopathologie van monsters van makaken die met VCAP-100 gedoseerd waren.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Voyager Therapeutics, Inc. is een biotechnologiebedrijf dat zich richt op de ontwikkeling van neurogenetische geneesmiddelen. De pijplijn van het bedrijf omvat programma's voor de ziekte van Alzheimer, amyotrofische laterale sclerose (ALS), de ziekte van Parkinson en verschillende andere ziekten van het centrale zenuwstelsel. Veel van de programma's zijn afgeleid van het TRACER AAV-capsid ontdekkingsplatform, dat wordt gebruikt om nieuwe capsids te genereren en bijbehorende receptoren te identificeren om mogelijk een hoge hersenpenetratie met genetische geneesmiddelen mogelijk te maken na intraveneuze dosering. De pijplijn van programma's, die zich allemaal in preklinische ontwikkeling bevinden, omvat Anti-Tau antilichaam (VY-TAU01), SOD1 Silencing Gene Therapy Program, Tau Silencing Gene Therapy Program, Vectorized Anti-Amyloid Antibody Early Research Program, Friedreich's Ataxia Program: VY-FXN01, GBA1-genvervangingsprogramma, HD-programma en anderen. VY-TAU01 is voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer. Het SOD1 Silencing Gene Therapy Program is voor de behandeling van ALS.
Voyager Therapeutics, Inc. presenteert preklinische gegevens van zijn gevectoriseerd anti-Her2 antilichaamprogramma en een nieuwe, van Aav5 afgeleide tracer™ capsule op de 25e jaarlijkse vergadering van de American Society of Gene and Cell Therapy