Sangamo Therapeutics, Inc. en Voyager Therapeutics, Inc. kondigen aan dat de partijen een definitieve licentieovereenkomst hebben gesloten voor een mogelijke behandeling van de prionziekte. Met behulp van haar eigen epigenetische regulatieplatform heeft Sangamo zinkvingertranscriptieregulatoren (ZF-TR's) ontwikkeld waarvan het gelooft dat deze specifiek en krachtig de expressie van het prioneiwit, de pathogene driver van prionziekte, kunnen blokkeren. In diermodellen werd aangetoond dat de ZF-TR's van Sangamo de expressie van het prioneiwit in de hersenen aanzienlijk verminderen, de levensduur verlengen en de vorming van toxische prionaggregaten beperken.

In het kader van de overeenkomst heeft Voyager Sangamo toegang gegeven tot een capside afgeleid van Voyager's gepatenteerde TRACER(TM) platform. Onder de voorwaarden van de overeenkomst, heeft Sangamo een niet-exclusieve licentie ontvangen om een Voyager TRACER capsid te combineren met Sangamo's ZF- TRACERs ontworpen om prionziekte te behandelen. Sangamo is alleen verantwoordelijk voor het onderzoek, de ontwikkeling, productie en commercialisering van eventuele productkandidaten die gebruik maken van de Voyager capside.

Deze toekomstgerichte verklaringen omvatten, zonder beperking, verklaringen met betrekking tot het potentieel van zinkvingertranscriptieregulatoren om specifiek en krachtig de expressie van het prioneiwit te blokkeren, de ontwikkeling van een potentiële behandeling voor prionziekte door epigenetische regulering van het prioneiwit en het optreden en de timing van een potentiële IND indiening in 2025. Deze verklaringen zijn geen garanties voor toekomstige prestaties en zijn onderhevig aan bepaalde risico's en onzekerheden die moeilijk te voorspellen zijn. Factoren die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten afwijken omvatten, maar zijn niet beperkt tot, het onderzoeks- en ontwikkelingsproces, met inbegrip van de resultaten van klinische studies; het regelgevende goedkeuringsproces voor kandidaat-producten; en de mogelijkheid van technologische ontwikkelingen die technologieën die gebruikt worden door Sangamo en Voyager overbodig maken; de COVID-19 pandemie; de mogelijkheid voor Voyager om haar overeenkomst met Sangamo te verbreken of te beëindigen; en de mogelijkheid voor Sangamo om de verwachte voordelen van de Voyager overeenkomst niet te realiseren.

De werkelijke resultaten kunnen verschillen van de verwachte resultaten in toekomstgerichte verklaringen als gevolg van risico's en onzekerheden die bestaan in de activiteiten van Sangamo.