Ultragenyx Pharmaceutical Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf. Het bedrijf richt zich op de identificatie, verwerving, ontwikkeling en commercialisering van nieuwe producten voor de behandeling van ernstige zeldzame en ultrarare genetische ziekten. De therapieën en pijplijn in klinische fase bestaan uit vier productcategorieën: biologische geneesmiddelen, kleine moleculen, AAV-gen-therapie en nucleïnezuurproductkandidaten. De vier goedgekeurde productkandidaten van het bedrijf zijn Crysvita (burosumab) voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie (XLH) en tumorgeïnduceerde osteomalacie (TIO), Mepsevii (vestronidase alfa) voor de behandeling van mucopolysaccharidosis VII (MPSVII) of het Sly-syndroom, Dojolvi (triheptanoïne) voor de behandeling van vetzuurexidatiestoornissen met lange keten (LC-FAOD), en Evkeeza (evinacumab) voor de behandeling van homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH). De klinische productkandidaten zijn DTX401, DTX301 en UX701. DTX401 voor de behandeling van glycogeenopslagziekte type la.
Meer informatie over het bedrijf