Travere Therapeutics kondigt bevestigende gegevens aan van de Fase 3 Protect-studie met Filspari waaruit blijkt dat de nierfunctie op lange termijn behouden blijft bij Iga-nefropathie; het eindpunt Egfr Total Slope wordt net niet gehaald ten opzichte van actieve controle, Irbesartan
21 september 2023 om 13:30 uur
Delen
Travere Therapeutics, Inc. heeft de eerste twee jaar bevestigende secundaire eindpuntresultaten bekendgemaakt van de cruciale head-to-head Fase 3 PROTECT-studie van FILSPARI® (sparsentan) in IgA-nefropathie (IgAN) versus irbesartan. FILSPARI toonde aan dat de nierfunctie op lange termijn behouden bleef en bereikte een klinisch betekenisvol verschil in de totale geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) en de chronische helling ten opzichte van irbesartan, waarbij de statistische significantie in de totale eGFR-helling nipt werd gemist, terwijl de statistische significantie in de chronische eGFR-helling wel werd bereikt ten behoeve van de wettelijke beoordeling in de EU. FILSPARI is momenteel beschikbaar onder versnelde goedkeuring in de V.S. De Vennootschap zal in gesprek gaan met de regelgevende instanties en verwacht in 1H 2024 een supplemental New Drug Application (sNDA) in te dienen voor volledige goedkeuring in de V.S. In de PROTECT-studie werden in totaal 404 patiënten met aanhoudende proteïnurie ondanks actieve behandeling met angiotensine-converterend enzym (ACE) of angiotensine-receptorblokker (ARB) gerandomiseerd 1:1 om eenmaal daagse orale doses FILSPARI of irbesartan, de actieve controle, te ontvangen.
eGFR totaal en chronische helling zijn de secundaire bevestigende eindpunten voor respectievelijk de VS en de EU. Alle topline werkzaamheidseindpunten waren in het voordeel van FILSPARI vergeleken met irbesartan. Een voorlopige beoordeling van de veiligheidsresultaten na 110 weken behandeling geeft aan dat FILSPARI over het algemeen goed werd verdragen en dat het algehele veiligheidsprofiel in de studie consistent was tussen de verschillende behandelingsgroepen.
De Vennootschap zal een volledige evaluatie van de gegevens van de PROTECT-studie voltooien en met de onderzoekers van de studie samenwerken aan toekomstige presentaties en publicaties van de resultaten op een komende medische bijeenkomst en in een collegiaal getoetste publicatie. In augustus 2022 heeft het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de aanvraag voor een voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen (Conditional Marketing Authorization, CMA) van sparsentan voor de behandeling van IgAN ter beoordeling geaccepteerd. Samen met haar partner CSL Vifor verwacht de Vennootschap rond het einde van het jaar een beoordelingsadvies van het Comité voor Geneesmiddelen voor Menselijk Gebruik (CHMP) over de CMA-aanvraag voor sparsentan voor de behandeling van IgAN in de EU.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Travere Therapeutics, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf. Het bedrijf richt zich op het identificeren, ontwikkelen en leveren van levensveranderende therapieën aan mensen die leven met zeldzame nier- en stofwisselingsziekten. Haar product, FILSPARI (sparsentan), is geïndiceerd om proteïnurie te verminderen bij volwassenen met primaire IgAN met een risico op snelle ziekteprogressie. Sparsentan bevindt zich ook in een vergevorderd ontwikkelingsstadium voor focale segmentale glomerulosclerose (FSGS). Pegtibatinase van het bedrijf is een nieuwe onderzoekskandidaat voor de vervanging van menselijke enzymen die wordt geëvalueerd voor de behandeling van klassieke homocystinurie (HCU), een zeldzame stofwisselingsziekte. De commerciële producten Thiola en Thiola EC zijn voor de behandeling van cystinurie, een zeldzame genetische cystinetransportstoornis die hoge cystineniveaus in de urine en de vorming van terugkerende nierstenen veroorzaakt. Het bedrijf is ook bezig met de identificatie van potentiële therapeutica op basis van kleine moleculen voor het Alagille-syndroom (ALGS).
Travere Therapeutics kondigt bevestigende gegevens aan van de Fase 3 Protect-studie met Filspari waaruit blijkt dat de nierfunctie op lange termijn behouden blijft bij Iga-nefropathie; het eindpunt Egfr Total Slope wordt net niet gehaald ten opzichte van actieve controle, Irbesartan