TiumBio Co., Ltd. heeft aangekondigd dat het een aanvraag voor een klinisch onderzoek (Clinical Trial Application, CTA) heeft ingediend bij het Italiaanse Geneesmiddelenbureau (AIFA) en het Spaanse Bureau voor Geneesmiddelen en Medische Producten (AEMPS) om een fase 1b-studie te starten met TU7710, een nieuwe recombinant geactiveerde factor VII (rFVIIa) voor hemofiliepatiënten met remmers. De klinische studie van Fase 1b is een open-label, enkelvoudige en meervoudige dosisescalatiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van TU7710 te beoordelen, met als doel de aanbevolen Fase 2-dosis te bepalen. Aan het onderzoek zullen maximaal 18 hemofilie A- of B-patiënten met remmers deelnemen en het zal worden uitgevoerd in Italië en Spanje.

TU7710 is een langwerkend rFVIIa met een halveringstijd die 6-7 keer langer is dan NovoSeven, een rFVIIa dat algemeen geaccepteerd wordt als standaardbehandeling, wat bereikt wordt door TiumBio's transferrine fusie-eiwittechnologie. Het zal dus zowel de last van de behandelingskosten als de frequente dosering van NovoSeven voor patiënten aanzienlijk verminderen. TiumBio voert momenteel een Fase 1a-studie uit om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van TU7710 te evalueren bij gezonde volwassen mannelijke vrijwilligers.

Tussentijdse resultaten van de studie zullen worden gepresenteerd op de ISTH 2024. Hemofilie is een aangeboren bloedingsstoornis die wordt veroorzaakt door de afwezigheid van een tekort aan bloedstollingsfactoren. Een tekort aan bloedstollingsfactor VIII wordt geclassificeerd als hemofilie type A, en een tekort aan bloedstollingsfactor IX wordt geclassificeerd als hemofilie type B. rFVIIa is een behandeling met een omleidingsmiddel voor patiënten met hemofilie A of B die neutraliserende antilichamen ontwikkelen, maar er zijn momenteel slechts beperkte behandelingsmogelijkheden op de markt, waaronder het toonaangevende geneesmiddel NovoSeven, een product van Novo Nordisk.