Syros Pharmaceuticals kondigt aan dat de inschrijving van 190 patiënten is voltooid in de SELECT-MDS-1 Fase 3 klinische studie waarin tamibaroteen wordt geëvalueerd bij nieuw gediagnosticeerde hoog-risico myelodysplastisch syndroom (HR-MDS) patiënten met RARA-genoverexpressie. Dit eerste cohort van 190 patiënten is nodig om de analyse van het primaire eindpunt complete respons (CR) te ondersteunen. Syros verwacht deze cruciale gegevens halverwege het vierde kwartaal van 2024 te kunnen rapporteren.

De Fase 3 klinische studie SELECT-MDS-1 is een dubbelblinde, placebogecontroleerde studie waarin tamibaroteen wordt geëvalueerd in nieuw gediagnosticeerde HR-MDS-patiënten met RARA-overexpressie die 2:1 zijn gerandomiseerd om tamibaroteen te ontvangen in combinatie met azacitidine of azacitidine alleen. Het primaire eindpunt is CR rate in de eerste 190 patiënten die ingeschreven werden in de studie die, samen met ondersteunende duurzaamheidsgegevens, kan dienen als basis voor versnelde goedkeuring of volledige goedkeuring; het belangrijkste secundaire eindpunt in SELECT-MDS-1 is overall survival (OS) in een totaal van 550 patiënten. Syros evalueert ook tamibarotene in combinatie met venetoclax en azacitidine in de SELECT-AML-1 fase 2 klinische studie bij nieuw gediagnosticeerde acute myeloïde leukemiepatiënten met Rara-genoverexpressie.

Syros heeft eerder de eerste gegevens van de studie gerapporteerd, waarbij een 100% CR/CRi (complete respons/complete respons met incompleet hematologisch herstel) percentage werd waargenomen bij responswaardige patiënten die werden behandeld met het triplet regime van tamibaroteen, venetoclax en azacitidine zonder verhoogde toxiciteit, in vergelijking met 70% bij patiënten die alleen met venetoclax en azacitidine werden behandeld. Syros verwacht in 2024 aanvullende gegevens van SELECT-AML-1 te rapporteren.