SYNCONA LIMITED (Alliance News) - Syncona Ltd heeft woensdag gezegd dat haar portfoliobedrijf Freeline Therapeutics Holdings PLC positieve eerste gegevens heeft ontvangen over de veiligheid, verdraagbaarheid en enzymactiviteit van haar FLT201-studie voor de behandeling van de ziekte van Gaucher.
De in Londen gevestigde investeerder in bedrijven in de gezondheidszorg zei dat de eerste twee behandelde patiënten een "robuuste toename en normalisatie" van GCase-enzymniveaus en -activiteit vertoonden, wat volgens het bedrijf een "belangrijke indicatie is van het therapeutische potentieel van de kandidaat".
Het voegde eraan toe dat er geen bijwerkingen waren vanaf 13 weken na dosering bij patiënt één, en gedurende zes weken bij patiënt twee. Het bedrijf zei dat deze bijwerkingen zonder interventie verdwenen waren.
Een derde patiënt is gepland voor dosering.
Chief Executive Chris Hollowood zei: "We zijn erg blij met deze positieve gegevens van Freeline, die een overtuigend veiligheidsprofiel en robuuste enzymactiviteit aantonen voor haar gentherapieprogramma voor de behandeling van de ziekte van Gaucher.
"Deze gegevens sterken ons in onze overtuiging dat FLT201 het potentieel heeft om de eerste en beste gentherapie in zijn klasse te worden voor de ziekte van Gaucher, een slopende aandoening waarbij er een duidelijke behoefte is aan betere behandelingsopties".
Los daarvan zei het bedrijf dat een ander bedrijf in portefeuille, SwanBio Therapeutics, begonnen is met de tweede dosis-escalatie cohort van zijn klinische studie van SBT101.
Het bedrijf zei dat de studie de veiligheid en doeltreffendheid van de behandeling met SBT101 evalueert als therapie voor de zeldzame spinale aandoening adrenomyeloneuropathie.
Het bedrijf merkte op dat de dosering voor het cohort met lage dosering in augustus werd voltooid en tot nu toe goed werd verdragen.
Als gevolg daarvan zei het bedrijf dat het de eerste patiënt van het cohort met hoge doses met succes gedoseerd heeft.
Syncona zei dat het nog eens GBP8,2 miljoen aan SwanBio zal verstrekken om de dosering van het cohort met hoge dosering uit te voeren. Hierna zal de investering in Syncona volgens Syncona GBP77,1 miljoen bedragen.
Chris Hollowood, Chief Executive, gaf het volgende commentaar: "Na een beoordeling van de patiëntgegevens van het eerste cohort, zijn we bemoedigd dat de DSMB de start van het cohort met de hogere dosering heeft aanbevolen en we kijken uit naar de gegevens van dit cohort. Onze verdere investering van $10 miljoen zal het bedrijf in staat stellen om extra gegevens te leveren om zijn potentieel op lange termijn waar te maken."
De aandelen van Syncona stegen woensdagmiddag in Londen met 0,9% tot 122,08 pence per stuk.
Door Harvey Dorset, verslaggever bij Alliance News
Reacties en vragen naar newsroom@alliancenews.com
Copyright 2023 Alliance News Ltd. Alle rechten voorbehouden.
