Sobi® kondigde aan dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau een positief advies heeft uitgebracht waarin goedkeuring wordt aanbevolen voor efanesoctocog alfa, voor de behandeling en preventie van bloedingen en perioperatieve profylaxe bij hemofilie A. Efanesoctocog alfa is een eenmaal-wekelijkse en hoog-gesuikerde factor VIII-vervangingstherapie voor patiënten van alle leeftijden en elke ziekte-ernst. Efanesoctocog alfa voorziet kinderen, adolescenten en volwassenen van normale tot bijna-normale factor VIII-activiteitsniveaus (meer dan 40%) gedurende een aanzienlijk deel van de week met een eenmaal-wekelijkse dosering, waarbij op dag 7 dalspiegels van 15% worden bereikt bij volwassenen en adolescenten. Dit resulteert in een aanzienlijk betere bescherming tegen bloedingen in vergelijking met bestaande factor VIII profylaxe. Het positieve CHMP-advies zal nu worden voorgelegd aan de Europese Commissie voor een besluit over een vergunning voor het in de handel brengen.

De aanbeveling van de CHMP is gebaseerd op de resultaten van de pivotale fase 3-studies: XTEND-1 bij volwassenen en adolescenten en XTEND-Kids bij kinderen, waarin de werkzaamheid en veiligheid van efanesoctocog alfa werden geëvalueerd. Deze studies toonden aan dat eenmaal per week efanesoctocog alfa profylaxe (50 IE/kg) significante bescherming tegen bloedingen bood (gemiddelde ABR < 1 en 80-88% van de patiënten vrij van spontane bloedingen) bij mensen met ernstige hemofilie A van elke leeftijd. De gegevens lieten ook een aanzienlijke verbetering zien van de gewrichtsgezondheid, lichamelijke gezondheid, pijn en algehele kwaliteit van leven bij vergelijking van metingen van week 52 met die van de uitgangswaarde.1 Er werden geen factor VIII-remmers waargenomen in het klinische programma van efanesoctocog alfa.

Efanesoctocog alfa werd in februari 2023 voor het eerst goedgekeurd in de VS door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De FDA kende efanesoctocog alfa eerder de Breakthrough Therapy-aanduiding toe in mei 2022 ? de eerste factor VIII-therapie die deze aanduiding kreeg, Fast Track-aanduiding in februari 2021, en weesgeneesmiddelaanduiding in 2017.