Sanofi S.A. en Sobi kondigen aan dat het Japanse Ministerie van Gezondheid, Arbeid en Welzijn (MHLW) toestemming heeft verleend voor het in de handel brengen van ALTUVIIIO(R) [Antihemofiele Factor (Recombinant), Fc-VWF-XTEN fusie-eiwit, een eerste substitutietherapie met hoog-sustained factor VIII]. ALTUVIIIO is geïndiceerd voor het onder controle houden van bloedingsneiging bij patiënten met hemofilie A (factor VIII-deficiëntie). ALTUVIIIO is onlangs ook goedgekeurd door de Taiwan Food and Drug Administration voor de behandeling van volwassenen en kinderen met hemofilie A op 31 augustus 2023.

ALTUVIIIO, ook wel efanesoctocog alfa genoemd, is de eerste en enige behandeling voor hemofilie A die het grootste deel van de week normale tot bijna-normale factoractiviteitsniveaus (meer dan 40%) levert bij eenmaal per week doseren bij volwassenen en adolescenten, en bloedingen aanzienlijk vermindert in vergelijking met eerdere factor VIII-profylaxe bij volwassenen en adolescenten met ernstige hemofilie A. ALTUVIIIO kan worden gebruikt voor routineprofylaxe, on-demand behandeling en controle van bloedingen en perioperatieve behandeling van bloedingen. De eenvoudige aanbevolen dosis van 50 IE/kg is bedoeld voor alle patiënten en voor verschillende klinische scenario's. Hemofilie A is een zeldzame, levenslange aandoening waarbij het vermogen van iemands bloed om goed te stollen is aangetast, wat leidt tot overmatige bloedingen en spontane bloedingen in gewrichten die kunnen resulteren in gewrichtsschade en chronische pijn, en mogelijk de kwaliteit van leven kunnen beïnvloeden.

De ernst van hemofilie wordt bepaald door het niveau van de stollingsfactoractiviteit in iemands bloed, en er is een negatieve correlatie tussen het risico op bloedingen en het factoractiviteitsniveau. De goedkeuring van het MHLW is gebaseerd op positieve gegevens van patiënten met ernstige hemofilie A, waaronder de cruciale XTEND-1 studie bij volwassenen en adolescenten en gegevens van de XTEND-Kids studie bij kinderen jonger dan 12 jaar. In het XTEND-1-onderzoek voldeed eenmaal per week gegeven ALTUVIIIO profylaxe (50 IE/kg) aan het primaire eindpunt en bood significante bescherming tegen bloedingen bij mensen met ernstige hemofilie A met een gemiddeld jaarlijks bloedingspercentage (ABR) van 0,71 (95% CI: 0,52 - 0,97) en een mediane ABR van 0,00 (Q1, Q3: 0,00, 1,04).

ALTUVIIIO voldeed aan het belangrijkste secundaire eindpunt met een significante vermindering van 77% in ABR ten opzichte van eerdere factor VIII-profylaxe op basis van een vergelijking binnen de patiënt (95% CI: 58%, 87%). Uit gegevens van XTEND-Kids bleek dat kinderen jonger dan 12 jaar die eenmaal per week ALTUVIIIO (50 IE/kg) kregen gedurende 52 weken (n=73) een gemiddelde ABR van 0,6 (95% CI: 0,4 - 0,9) en een mediane ABR van 0 (Q1, Q3: 0,0 - 1,0). De veiligheidsresultaten waren consistent met de gegevens van de XTEND-1 studie.

In al deze studies heeft ALTUVIIIO een bewezen veiligheidsprofiel en er waren geen meldingen van de ontwikkeling van factor VIII-remmers, hoewel de vorming van remmers mogelijk is na toediening van ALTUVIIIO. De meest voorkomende bijwerkingen (>10%) van ALTUVIIIO zijn hoofdpijn en gewrichtspijn. ALTUVIIIO werd in februari 2023 voor het eerst goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration.

De FDA kende eerder in mei 2022 het predicaat Breakthrough Therapy toe ? de eerste factor VIII-therapie die dit predicaat kreeg ? Fast Track-aanwijzing in februari 2021, en weesgeneesmiddelaanwijzing in 2017.

De Europese Commissie heeft in juni 2019 de aanwijzing als weesgeneesmiddel toegekend en het Europees Geneesmiddelenbureau heeft in mei 2023 de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van efanesoctocog alfa aanvaard.