Sobi en Apellis Pharmaceuticals, Inc. Kondigen positieve resultaten aan van Fase 2 NOBLE-onderzoek naar Pegcetacoplan voor recidief na transplantatie van primaire IC-MPGN en C3G
17 oktober 2023 om 13:41 uur
Delen
Sobi en Apellis Pharmaceuticals, Inc. kondigen aan dat de positieve resultaten van de Fase 2 NOBLE studie waarin Pegcetacoplan wordt onderzocht voor de behandeling van recidief na transplantatie van primaire immuuncomplex membranoproliferatieve glomerulonefritis (IC-MPGN) en C3 glomerulopathie (C3G) zullen worden gepresenteerd tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Nephrology (ASN) op de Kidney Week. De resultaten toonden het potentieel voor een behandelingseffect aan bij zowel IC-MPGN- als C3G-patiënten die met pegcetacoplan werden behandeld. Op week 12 vertoonden van de 10 patiënten (IC-MPGN: n=2; C3G: n=8) die met pegcetacoplan werden behandeld: Acht (80%) patiënten vertoonden een vermindering van C3c-kleuring (als afspiegeling van schadeveroorzakende afzettingen) met één of meer ordes van grootte van intensiteit ten opzichte van de uitgangswaarde. Vijf (50%) patiënten vertoonden een vermindering van C3c-kleuring met twee of meer ordes van grootte van intensiteit ten opzichte van de uitgangswaarde.
Bij vier (40%) patiënten was de kleurintensiteit nul, wat aangeeft dat C3-afzettingen werden verwijderd. Overmatige afzetting van C3-afbraakproducten in de nieren leidt tot ontsteking en schade aan de nieren, wat vaak nierfalen veroorzaakt. Daarnaast toonde pegcetacoplan in 12 weken een gemiddelde afname van proteïnurie (39,2% verandering ten opzichte van de uitgangswaarde), wat een belangrijke marker is voor ziekteprogressie, in een subgroep van patiënten met hoge uitgangswaarden (=1g per dag).
Andere biomarkers verbeterden ook, waaronder een stijging van het gemiddelde serum C3, een daling van het gemiddelde serum C5b-9 en stabilisatie van de nierfunctie, zoals gemeten door de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR). Er waren geen stopzettingen als gevolg van behandelingsgerelateerde bijwerkingen. Het Fase 3 VALIANT-onderzoek waarbij pegcetacoplan wordt onderzocht bij adolescente en volwassen patiënten met autochtoon en post-transplantatie recidief van IC-MPGN en C3G is aan de gang en de top-line resultaten worden verwacht in 2024. Gegevens van de Fase 2 DISCOVERY-studie waarin pegcetacoplan wordt onderzocht bij patiënten met C3G zijn onlangs gepubliceerd in KI Reports.
De ontwikkeling van pegcetacoplan voor IC-MPGN en C3G wordt geleid door Apellis.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Apellis Pharmaceuticals, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een commerciële fase. Het bedrijf richt zich op het ontdekken, ontwikkelen en op de markt brengen van nieuwe therapeutische verbindingen voor de behandeling van ziekten met een grote onbeantwoorde behoefte door middel van remming van het complementsysteem. SYFOVRE (pegcetacoplan injectie) is de goedgekeurde behandeling van het bedrijf voor geografische atrofie secundair aan leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (GA). EMPAVELI (pegcetacoplan) is voor de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Aspaveli (pegcetacoplan) voor de behandeling van volwassenen met PNH die anemie hebben na behandeling met een C5-remmer gedurende ten minste drie maanden. Systemisch pegcetacoplan is ook goedgekeurd voor de behandeling van PNH in Japan, Saoedi-Arabië, Australië, het Verenigd Koninkrijk en andere rechtsgebieden. Systemisch pegcetacoplan wordt op de markt gebracht onder de handelsnaam EMPAVELI in de Verenigde Staten, Saoedi-Arabië en Australië en Aspaveli in de Europese Unie, Japan en het Verenigd Koninkrijk.
Sobi en Apellis Pharmaceuticals, Inc. Kondigen positieve resultaten aan van Fase 2 NOBLE-onderzoek naar Pegcetacoplan voor recidief na transplantatie van primaire IC-MPGN en C3G
APELLIS PHARMACEUTICALS, INC. 
