Sobi® kondigde aan dat de Europese Commissie een vergunning voor het in de handel brengen heeft verleend voor ALTUVOCT? (efanesoctocog alfa) voor de behandeling en preventie van bloedingen en perioperatieve profylaxe bij hemofilie A. ALTUVOCT is een hoog-gesuikerde factor VIII-vervangingstherapie voor alle leeftijden en elke ernst van de ziekte. Kinderen, adolescenten en volwassenen kunnen bij eenmaal wekelijkse profylaxe gedurende een aanzienlijk deel van de week factor VIII-activiteit zonder hemofilie (meer dan 40%) ervaren, waarbij bij volwassenen en adolescenten vóór de volgende dosis een dalspiegel van 15% wordt bereikt.

Dit resulteert in een aanzienlijk betere bescherming tegen bloedingen in vergelijking met eerdere factor VIII profylaxe. De Europese Commissie heeft ook de aanbeveling van het Europees Geneesmiddelenbureau bekrachtigd waarin het behoud van de aanwijzing als weesgeneesmiddel voor ALTUVOCT wordt ondersteund en een marktexclusiviteitsperiode van 10 jaar wordt toegekend. In de aanbeveling van het EMA werd opgemerkt dat, zelfs als er rekening wordt gehouden met bestaande behandelingen, eenmaal per week ALTUVOCT profylaxe een significant lagere jaarlijkse bloeding aantoont in vergelijking met andere factor VIII-producten, en dat dit een klinisch relevant voordeel is.

De verlening van een vergunning voor het in de handel brengen is gebaseerd op de resultaten van de cruciale fase 3-studies: XTEND-1 bij volwassenen en adolescenten en XTEND-Kids bij kinderen, waarin de werkzaamheid en veiligheid van ALTUVOCT werd geëvalueerd bij mensen met ernstige hemofilie A. Deze studies toonden aan dat eenmaal per week ALTUVOCT profylaxe (50 IE/kg) significante bescherming tegen bloedingen bood voor elke leeftijd (gemiddelde ABR < 1 en 80-88% van de patiënten vrij van spontane bloedingen). De uitkomsten lieten ook een aanzienlijke verbetering zien in gewrichtsgezondheid, lichamelijke gezondheid, pijn en algehele kwaliteit van leven bij vergelijking van beoordelingen van week 52 en de uitgangswaarde.1,2 Er werden geen factor VIII-remmers waargenomen in het klinische ALTUVOCT-programma. Hemofilie A is een zeldzame, levenslange genetische aandoening waarbij het lichaam niet genoeg, of niet goed functionerende, factor VIII ?

een eiwit dat essentieel is voor de bloedstolling. Het komt jaarlijks voor bij ongeveer één op de 5.000 geboorten bij mannen, en minder vaak bij vrouwen. Mensen met hemofilie kunnen bloedingen krijgen die pijn, onomkeerbare gewrichtsschade en levensbedreigende bloedingen kunnen veroorzaken.

De klinische resultaten zijn in de loop der tijd verbeterd dankzij de aanzienlijke vooruitgang in de beschikbare behandelingsopties, maar er bestaan nog steeds belangrijke onvervulde klinische en sociale behoeften voor mensen die met de aandoening leven. ALTUVOCT werd in februari 2023 voor het eerst goedgekeurd in de VS door de Amerikaanse Food and Drug Administration. De FDA kende eerder efanesoctocog alfa het predikaat Breakthrough Therapy toe in mei 2022, de eerste factor VIII-therapie die dit predikaat kreeg, het predikaat Fast Track in februari 2021, en het predikaat Orphan Drug in 2017.