Scholar Rock kondigde aan dat de inschrijving voor de SAPPHIRE Fase 3 studie, die de veiligheid en werkzaamheid van apitegromab evalueert bij niet-ambulante patiënten met spinale musculaire atrofie type 2 en 3 (SMA) die SMN-therapie krijgen (nusinersen of risdiplam), is voltooid. Het bedrijf kondigde ook aan dat het van plan is om kerngegevens te presenteren van de verlengingsperiode van de Fase 2 TOPAZ-studie, waarin de resultaten van patiënten met SMA na 36 maanden behandeling met apitegromab worden geëvalueerd. Gegevens over werkzaamheid en veiligheid na 36 maanden, en een analyse van door patiënten gerapporteerde uitkomstmaten zoals vermoeidheid, mobiliteit en activiteiten in het dagelijks leven, zullen worden gepresenteerd tijdens twee posterpresentaties op het 28e jaarlijkse congres van de World Muscle Society van 3 - 7 oktober in Charleston, South Carolina, VS.