Sarepta Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) de klinische stop heeft opgeheven voor SRP-5051 (vesleteplirsen), het onderzoek naar de volgende generatie peptide-geconjugeerde fosforodiamidaat-morfolino-oligomeer (PPMO) van het bedrijf voor de behandeling van patiënten met Duchenne spierdystrofie die in aanmerking komen voor exon 51 skipping. Na besprekingen met de FDA en als onderdeel van de opheffing zal Sarepta het wereldwijde studieprotocol aanpassen om uitgebreide monitoring van biomarkers voor urine op te nemen. ?

De stop in deel B van studie 5051-201, ook bekend als MOMENTUM, volgde op een ernstig ongewenst voorval van hypomagnesemie. De onderneming heeft informatie verstrekt aan de FDA om de geschiktheid van het plan voor risicobeperking en veiligheidsbewaking te beoordelen.