Salarius Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat het, volgens het protocol, vrijwillig de inschrijving van nieuwe patiënten pauzeert in de Fase 1/2-studie van het bedrijf met seclidemstat als behandeling voor Ewing-sarcoom en FET-gerelateerde sarcomen. De onderbreking van de inschrijving van nieuwe patiënten is het gevolg van het overlijden van een gemetastaseerde FET-sarcoompatiënt die werd geclassificeerd als een vermoedelijke onverwachte ernstige bijwerking (SUSAR). Na beoordeling van de SUSAR en de beschikbare informatie door de onafhankelijke Safety Review Committee van het bedrijf voor de klinische studie, kunnen patiënten die momenteel seclidemstat-behandeling krijgen de behandeling voortzetten na overleg met hun arts.

Salarius heeft de details van de SUSAR meegedeeld aan de U.S. Food and Drug Administration (FDA) en is van plan de beschikbare gegevens verder te analyseren met als doel te begrijpen hoe we het beste verder kunnen gaan en de inschrijving zo snel mogelijk te hervatten. Salarius blijft van plan om later dit jaar tussentijdse resultaten van de klinische studie naar sarcomen bekend te maken. Over de Fase 1/2-studie naar Ewing-sarcomen en andere FET-sarcomen: De Fase 1/2-studie bevindt zich momenteel in de fase van dosisuitbreiding, die drie patiëntengroepen omvat. Voor de eerste patiëntengroep worden maximaal 30 patiënten met Ewing-sarcoom, een zeldzame en dodelijke pediatrische botkanker, ingeschreven en wordt seclidemstat onderzocht in combinatie met topotecan en cyclofosfamide, een algemeen gebruikt chemotherapieschema voor de tweede en derde lijn.

Salarius gelooft dat gegevens die tijdens ASCO 2021 werden vrijgegeven, synergie aantoonden in een Ewing-sarcoom cellijn wanneer seclidemstat werd gebruikt in combinatie met deze middelen. Salarius gelooft ook dat deze behandelcombinatie en het gebruik ervan als tweede- en derdelijnsbehandeling de patiëntenpopulatie voor seclidemstat aanzienlijk kan uitbreiden en de resultaten kan verbeteren doordat artsen seclidemstat eerder in het continuüm van de Ewing-sarcoomzorg kunnen introduceren. De tweede patiëntengroep van de studie onderzoekt seclidemstat als enkelvoudig middel bij maximaal 15 patiënten met myxoïde liposarcoom.

De derde patiëntengroep onderzoekt seclidemstat als enkelvoudig middel bij maximaal 15 patiënten met geselecteerde sarcomen met een soortgelijke biologie als Ewing-sarcoom, ook wel FET-rearranged of Ewing-gerelateerde sarcomen genoemd. In gegevens die werden vrijgegeven tijdens ASCO 2021, resulteerde een subset van patiënten met gevorderde FET-gerangschikte sarcomen die werden behandeld met single-agent seclidemstat in stabiele ziekte en verlengde tijd tot progressie, wat volgens Salarius duidt op ziektecontrole, een klinisch relevant eindpunt voor weke delen sarcomen. Alle drie de patiëntengroepen zijn ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren bij patiënten met een gevorderde ziekte. Volgens het protocol wordt de inschrijving van nieuwe patiënten gestopt, of gepauzeerd, wanneer een sterfgeval of levensbedreigende bijwerking wordt waargenomen die mogelijk of zeker verband houdt met het onderzoeksproduct, of wanneer wordt vastgesteld dat het protocol leidt tot meervoudige niet-naleving door de patiënt die verder gaat dan redelijkerwijs gemiste bezoeken.