Rocket Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat het van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedkeuring heeft gekregen voor de Investigational New Drug (IND) aanvraag van de onderneming voor RP-A601, een op AAV.rh74 gebaseerde gentherapiekandidaat voor de behandeling van aritmogene cardiomyopathie als gevolg van plakophiline 2 pathogene varianten (PKP2-ACM), een verwoestende erfelijke hartziekte die kan leiden tot levensbedreigende ritmestoornissen, cardiale structurele afwijkingen en plotselinge hartdood. De huidige zorgstandaard voor patiënten met PKP2-ACM bestaat uit medische therapie, implanteerbare cardioverter defibrillators (ICD's) en ablaties, die niet curatief zijn. Zelfs met behandeling kunnen nog steeds levensbedreigende arrh-ritmestoornissen en progressie van de ziekte optreden.

Rocket heeft ook preklinische, op AAV gebaseerde gentherapieprogramma's voor PKP2-arrhythmogene cardiomyopathie (ACM) en BAG3-geassocieerde gedilateerde cardiomyopathie (DCM).