QUINCE THERAPEUTICS, INC. Quince Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de U.S. Food and Drug Administration de gedeeltelijke klinische stop op de Investigational New Drug (IND) aanvraag van EryDel S.p. A voor haar belangrijkste Fase 3 product, EryDex, heeft opgeheven. In afwachting van de afronding van de overname van EryDel door Quince, is Quince van plan om de wereldwijde Fase 3 NEAT (Neurologic Effects of EryDex on Subjects with A-T) klinische studie, waarin de veiligheid en werkzaamheid van EryDex wordt geëvalueerd voor de potentiële behandeling van een zeldzame, dodelijke neurologische aandoening bij kinderen, Ataxia-Telangiectasia (A-T), uit te voeren. Momenteel zijn er geen goedgekeurde behandelingen voor patiënten met A-T en de markt vertegenwoordigt een geschatte piekomzet van meer dan $1 miljard.
Het Agentschap had om aanvullende informatie gevraagd over extraheerbare en uitloogbare stoffen in verband met een verandering in het plastic dat in de EryKit wordt gebruikt. De verandering in plastic zakken en slangen in de EryKit werd doorgevoerd om te voldoen aan recente Europese regelgeving met betrekking tot het type plastic dat in verschillende producten wordt gebruikt. De commerciële versie van de EryKit behandelingsverbruiksartikelen is al goedgekeurd voor gebruik in klinische studies in Europa.
De overname van ERYDel door Quince is onderhevig aan bepaalde goedkeuringen van regelgevende instanties, waaronder de goedkeuring voor buitenlandse directe investeringen in Italië, en andere sluitingsvoorwaarden en zal naar verwachting in het vierde kwartaal van 2023 worden afgerond. Dexamethason-geladen rode bloedcellen worden vervolgens opnieuw in de patiënt geïnfundeerd, wat resulteert in de circulatie van gecontroleerde, langzaam vrijkomende, lage doses dexamethason, bedoeld om een efficiënte dosering te bieden en tegelijkertijd de toxiciteit op lange termijn te vermijden die typisch geassocieerd wordt met de toediening van chronische steroïden. De klinische fase 3 NEAT-studie is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, wereldwijd onderzoek bij ongeveer 86 A-T-patiënten in de leeftijd van zes tot negen jaar - met maximaal 20 extra patiënten van 10 jaar of ouder om het label mogelijk uit te breiden.
Het primaire eindpunt van de studie zal de neurologische functie meten op basis van een gerescoorde gemodificeerde International Cooperative Ataxia Rating Scale (RmICARS) vanaf de uitgangswaarde tot de zesde maand van de behandeling. De indiening van een NDA is momenteel gepland voor eind 2025, ervan uitgaande dat de resultaten van de Fase 3-studie positief zijn. EryDex is door zowel de FDA als het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van A-T.
