ProQR Therapeutics N.V. is een preklinisch biofarmaceutisch bedrijf gevestigd in Nederland. Het bedrijf houdt zich bezig met het ontdekken en ontwikkelen van op ribonucleïnezuur (RNA) gebaseerde therapeutica voor de behandeling van ernstige genetische aandoeningen. Het bedrijf ontwerpt zijn therapeutische kandidaten om zich specifiek te richten op het defecte boodschapper-RNA, of Messenger Ribonucleic Acid (mRNA), dat vanuit een gemuteerd gen wordt getranscribeerd om de expressie en functie van normale, of wild-type eiwitten te herstellen. De productkandidaten omvatten QR-010, een op RNA gebaseerd oligonucleotide voor de behandeling van cystische fibrose (CF), QR-110, een oligonucleotide en voor de behandeling van Leber's congenitale amaurosis (LCA).
Meer informatie over het bedrijf