Precision BioSciences, Inc. kondigde aan dat het een exclusieve wereldwijde in vivo gene editing onderzoeks- en ontwikkelingssamenwerkings- en licentieovereenkomst heeft gesloten met Novartis Pharma AG (de “Overeenkomst”). Als onderdeel van de overeenkomst zal Precision een aangepaste ARCUS-nuclease ontwikkelen die ontworpen zal zijn om in vivo een therapeutisch transgen in te brengen op een “safe harbor” plaats in het genoom als een potentiële eenmalige transformatieve behandelingsmogelijkheid voor ziekten waaronder bepaalde hemoglobinopathieën zoals sikkelcelziekte en bèta-thalassemie. Volgens de voorwaarden van de overeenkomst zal Precision een ARCUS-nuclease ontwikkelen en in vitro karakteriseren, waarbij Novartis vervolgens de verantwoordelijkheid op zich neemt voor alle daaropvolgende onderzoeks-, ontwikkelings-, fabricage- en commercialiseringsactiviteiten.

Novartis zal een exclusieve licentie krijgen op het door Precision ontwikkelde aangepaste ARCUS-nuclease voor verdere ontwikkeling door Novartis als een potentiële in vivo behandelingsoptie voor sikkelcelziekte en bèta-thalassemie. Precision zal een vooruitbetaling van $75 miljoen ontvangen en komt in aanmerking voor een totaal bedrag van ongeveer $1,4 miljard aan extra betalingen voor toekomstige mijlpalen. Precision komt ook in aanmerking voor bepaalde onderzoeksfinanciering en, indien Novartis met succes een therapie uit de samenwerking op de markt brengt, gestaffelde royalty's variërend van mid-single digits tot low-double digits op de verkoop van producten.

Ubpon voltooiing van de transactie, verwacht Precision dat bestaande geldmiddelen en kasequivalenten, verwachte operationele ontvangsten en beschikbaar krediet voldoende zullen zijn om haar bedrijfskosten en kapitaaluitgaven tot het tweede kwartaal van 2024 te financieren.