Pliant Therapeutics, Inc. kondigde aan dat haar belangrijkste kandidaat-geneesmiddel, bexotegrast (PLN-74809), een orale, eenmaal daagse, dual-selectieve avß6/avß1 integrine-inhibitor, van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de aanwijzing als weesgeneesmiddel heeft gekregen voor de mogelijke behandeling van idiopathische longfibrose (IPF). Bexotegrast wordt momenteel getest in de INTEGRIS-IPF Fase 2a klinische studie bij IPF. Pliant presenteerde in juli positieve gegevens van de eerste drie dosiscohorten van deze gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie en verwacht in het eerste kwartaal van 2023 topline 12-weekse gegevens van het 320 mg cohort patiënten met IPF.

De aanwijzing als weesgeneesmiddel, toegekend door het EMA-comité, is bedoeld om de ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor zeldzame aandoeningen aan te moedigen. Om in aanmerking te komen, moet een onderzoeksgeneesmiddel gericht zijn op een ernstig invaliderende of levensbedreigende aandoening waaraan minder dan vijf op de 10.000 mensen in de Europese Unie (EU) lijden en moeten er voldoende niet-klinische of klinische gegevens zijn om aan te tonen dat het klinisch relevante resultaten kan opleveren. De voordelen van de aanwijzing als weesgeneesmiddel door het EMA omvatten hulp bij het ontwerpen van proeven, een gecentraliseerd goedkeuringsproces in de EU en 10 jaar marktexclusiviteit.

Bexotegrast werd in 2018 door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) aangewezen als weesgeneesmiddel. Achtergrond over Idiopathische Pulmonale Fibrose: IPF is een chronische, progressieve, fibroserende longziekte van onbekende oorzaak met weinig behandelingsmogelijkheden en een slechte prognose. Patiënten ervaren slopende symptomen, waaronder kortademigheid en moeite met het uitvoeren van dagelijkse activiteiten, zoals lopen en praten.

Momenteel bestaat er geen farmacologische behandeling voor IPF en geen van de twee goedgekeurde therapieën blijkt de progressie van IPF te kunnen stoppen. Daarom is er een grote behoefte aan nieuwe therapeutische opties om de symptomen aan te pakken en de ziekteprogressie van deze ernstige ziekte te wijzigen.