Oryzon Genomics S.A. presenteert nieuwe positieve gegevens over de werkzaamheid van zijn lopende Fase IIa ALICE-studie, waarin iadademstat in combinatie met azacitidine bij oudere of ongeschikte patiënten met acute myeloïde leukemie (AML) wordt onderzocht, op een poster op het jaarlijkse congres van de European Hematology Association (EHA-2022), dat van 9-12 juni in Wenen wordt gehouden. Het bewijs van klinische werkzaamheid blijft robuust en consistent met eerder gerapporteerde gegevens, met een objectief responspercentage (ORR) van 81% (22 van 27 evalueerbare patiënten); daarvan waren 64% complete remissies (14 CR/CRi) en 36% partiële remissies (8 PR). De historische ORR in oudere of ongeschikte AML-populatie die alleen met azacitidine wordt behandeld is 28%.

86% van de CR/CRi-patiënten werd transfusie-onafhankelijk, en 75% van de CR-geteste monsters waren MDR-negatief door flowcytometrie. Van de AML-subgroepen reageerden alle evalueerbare patiënten met FLT3-ITD (3/3) en 6 van de 8 evalueerbare patiënten met p53-mutaties. De reacties zijn snel, met 91% van de patiënten die aan het eind van cyclus 2 reageren, en duurzaam, met 64% van de CR/CRi-responsen die meer dan 6 maanden aanhouden.

Drie patiënten bleven meer dan 1 jaar in de studie, 2 patiënten meer dan 2 jaar en 1 patiënt meer dan 3 jaar. Zes patiënten zijn nog in de studie. De combinatie van iadademstat met azacitidine blijft een goed veiligheidsprofiel vertonen, met slechts twee ernstige bijwerkingen die gemeld werden als waarschijnlijk verband houdend met de behandeling.

De meest frequente bijwerking was vermindering van het aantal bloedplaatjes, die bij ongeveer de helft van de patiënten (53%) werd waargenomen, hoewel trombocytopenie (graad =3) reeds bij de uitgangswaarde bij een groot deel van de patiënten (58%) aanwezig was. Naast het verwachte hematologische effect, in overeenstemming met het farmacologische werkingsmechanisme en eerder gepresenteerd op verscheidene ASH- en EHA-bijeenkomsten, lijkt de combinatie veilig te blijven en goed verdragen te worden door oudere AML-patiënten, waarbij geen andere significante niet-hematologische toxiciteiten of andere orgaangerelateerde toxiciteiten werden waargenomen. Zesendertig patiënten (mediane leeftijd 77 jaar) zijn in de proef opgenomen en daarvan wordt verslag gedaan op de poster, met 27 evalueerbaar voor werkzaamheid.