Organovo Holdings, Inc. kondigt aan dat het tegen april 2024 definitieve en volledige gegevens zal vrijgeven van een Fase 2a-studie met FXR314 bij patiënten met niet-alcoholische steatohepatitis (NASH). Het bedrijf verwacht presentaties op wetenschappelijke bijeenkomsten en publicatie in peer-reviewed tijdschriften. De publicatie van deze gegevens zal de eerste openbare publicatie van de voltooide klinische onderzoeksgegevens zijn.

In een reeds gerapporteerde tussentijdse analyse van ongeveer 60 patiënten na 16 weken behandeling, verlaagde FXR314 het vetgehalte in de lever, zoals bleek uit een afname van de mediane MRI-PDFF-score van 28,6% in het 3 mg cohort en 26,9% in de 6 mg groep, vergeleken met een afname van slechts 1,5% in de placebogroep. Bij een post-hoc vergelijkende beoordeling van de relatieve vermindering van levervet in het tussencohort bleek de afname met 3 mg statistisch significant in vergelijking met placebo (p=0,006). In een meting van de activiteit bij individuele patiënten bereikte FXR314 een leververlaging van meer dan 30% bij 47% van de patiënten (8/17) in het 3 mg cohort en 35% (6/17) in het 6 mg cohort, vergeleken met 12% (2/17) in de placebo-arm.

FXR314 werd over het algemeen goed verdragen in deze NASH-populatie, zonder behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen (AE's). Alle behandelingsgerelateerde bijwerkingen waren licht-matig zonder duidelijke dosisrelatie. Lichte pruritus werd gemeld bij één patiënt in het 3 mg cohort en bij één patiënt in het 6 mg cohort.

De behandeling werd niet stopgezet vanwege pruritus. Organovo is van plan om in 1H 2024 te beginnen met de inschrijving voor een proof-of-concept Fase 2 studie naar colitis ulcerosa, met een beoogde voltooiing in 1H 2025. De aanvullende belofte van het geneesmiddel bij leverfibrose en NASH maakt het een sterke kandidaat voor ontwikkeling op dat gebied via samenwerkingsverbanden met Organovo.