Ocular Therapeutix, Inc. kondigde de voltooiing aan van de inschrijving voor de HELIOS klinische studie van OTX-TKI. OTX-TKI maakt gebruik van Elutyxo-technologie en is het axitinib intravitreaal implantaat van het bedrijf dat wordt ontwikkeld voor de behandeling van diabetische retinopathie, natte AMD en andere netvliesaandoeningen. Diabetische retinopathie is de belangrijkste oorzaak van gezichtsverlies bij volwassenen in de werkende leeftijd en treft ongeveer 140 miljoen mensen over de hele wereld, waaronder 8,4 miljoen mensen alleen al in de Verenigde Staten.

Diabetische retinopathie kan leiden tot gezichtsverlies en zelfs blindheid als gevolg van hoge bloedsuikerwaarden in de ogen die de bloedvaten in het netvlies, het lichtgevoelige weefsel aan de achterkant van het oog, beschadigen. De HELIOS Fase 1 studie is een multicenter, prospectief, gemaskeerd, 2:1, gerandomiseerd, gecontroleerd onderzoek in de VS bij 21 proefpersonen waarbij 600 µg OTX-TKI gedoseerd in een enkel implantaat met axitinib wordt geëvalueerd in vergelijking met een schijninjectieprocedure. Tussentijdse 6-maandelijkse gegevens van het onderzoek worden verwacht in het eerste kwartaal van 2024.

Het bedrijf voert besprekingen met de FDA voor de klinische ontwikkeling van OTX-TKI voor de behandeling van diabetische retinopathie en heeft een potentieel pivotaal ontwerp dat overeenkomt met de richtlijnen van de FDA. Afhankelijk van gunstige tussentijdse gegevens van het lopende klinische onderzoek en het verkrijgen van de benodigde financiering om het onderzoek te financieren, is het bedrijf van plan om klaar te zijn om een pivotaal Fase 3 onderzoek voor diabetische retinopathie te starten in het eerste kwartaal van 2024. Dit is in aanvulling op het plan van het bedrijf om voorbereid te zijn op de start van een pivotaal programma voor natte AMD in het derde kwartaal van 2023, afhankelijk van het verkrijgen van de benodigde financiering.

OTX-TKI is een bioresorbeerbaar hydrogelimplantaat dat axitinib bevat, een multitarget tyrosinekinaseremmer met kleine moleculen en anti-angiogene eigenschappen, die wordt geëvalueerd voor de behandeling van natte leeftijdsgebonden maculadegeneratie, diabetische retinopathie en andere netvliesaandoeningen. Diabetische retinopathie is een chronische, progressieve ziekte die wordt veroorzaakt door verhoogde bloedglucosespiegels en verlaagde zuurstofniveaus die schade veroorzaken aan de bloedvaten in het netvlies. Diabetische retinopathie is een van de meest voorkomende microvasculaire complicaties van diabetes en is wereldwijd een van de belangrijkste oorzaken van blindheid.

Diabetische retinopathie kan zich na verloop van tijd ontwikkelen en kan van vroege, milde, niet-proliferatieve diabetische retinopathie overgaan in matige en vervolgens ernstige NPDR en uiteindelijk in proliferatieve diabetische retinopathie (PDR). Naarmate patiënten van milde naar ernstige NPDR gaan, neemt het risico op het ontwikkelen van proliferatieve ziekte toe. PDR is het ernstigste stadium van de ziekte en ontwikkelt zich wanneer delen van het netvlies te weinig voeding en zuurstof krijgen, waardoor nieuwe bloedvaten gaan woekeren via afscheiding van vasculaire endotheelgroeifactor.

Diabetisch macula-oedeem, een ophoping van vocht in de macula, kan in elk stadium van diabetische retinopathie optreden. De huidige zorgstandaard voor NPDR is waakzaam afwachten, hoewel er op de achtergrond schade aan de bloedvaten in het netvlies optreedt, waarbij anti-VEGF's vaker worden gebruikt wanneer de ziekte zich heeft ontwikkeld tot het proliferatieve stadium. Regelmatige oogonderzoeken zijn cruciaal voor vroegtijdige opsporing en preventie van diabetische retinopathie.

Volgens Market Scope waren er in 2022 naar schatting 8,4 miljoen gevallen van diabetische retinopathie in de Verenigde Staten, waarvan 3,3 miljoen gevallen matig tot ernstig niet-proliferatief waren, met een samengestelde jaarlijkse groei van ongeveer 2% tot 2027. In totaal zijn er wereldwijd naar schatting 141,2 miljoen gevallen van diabetische retinopathie, met een samengestelde jaarlijkse groei van 3%. De prevalentie van diabetische retinopathie zal naar verwachting toenemen door de bevolkingsgroei en de toenemende incidentie van diabetes in een groot deel van de wereld.