Newron Pharmaceuticals S.p.A. kondigde zeer overtuigende nieuwe resultaten aan van de eerste 100 ingeschreven patiënten die de zes maanden (30 weken) hebben bereikt in hun internationale, gerandomiseerde, open label, beoordelaar-geblindeerde studie van evenamide als toevoeging aan een antipsychoticum (met uitzondering van clozapine) bij patiënten met matige tot ernstige behandelingsresistente schizofrenie (TRS), die niet reageerden op hun huidige antipsychotische medicatie (studie 014/015). 85 van de 100 patiënten voltooiden de behandelingsperiode van 30 weken met evenamide. De resultaten volgen op de aankondiging van het bedrijf op 7 juni 2022, waarin de gegevens werden samengevat van een tussentijdse analyse van de eerste 100 patiënten die zes weken behandeling in deze studie hadden voltooid.

Deze nieuwe resultaten toonden een voortdurende verbetering aan van de TRS-symptomen na zes maanden behandeling met evenamide, evenals een aanzienlijk groter deel van de patiënten dat een betekenisvolle verbetering ondervond in vergelijking met zes weken behandeling. De effectiviteitsresultaten gebaseerd op veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de Positive and Negative Syndrome Scale (PANSS) lieten een statistisch significante verbetering zien op week 30 (p-waarde < 0,001: gepaarde t-test); voortdurende verbetering werd gezien in vergelijking met de verbetering die werd gezien op week zes. Het percentage patiënten met een klinisch significante PANSS-verbetering ("responders") op week 30 was meer dan verdubbeld ten opzichte van 16,5% op week zes.

Bovendien toonde de gemiddelde verandering voor de ernst van de ziekte (zoals gemeten door de Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)) een statistisch significante verbetering op week 30 in vergelijking met de uitgangswaarde (statistisch significant, p-waarde < 0,001: gepaarde t-test), evenals een voortdurende verbetering in vergelijking met week zes, en het aandeel patiënten bij wie de ziekte met ten minste één niveau van ernst was verbeterd, steeg van 60% op week zes met nog eens ongeveer 20% op week 30. Bovendien steeg het percentage patiënten dat werd beoordeeld als klinisch significant verbeterd (d.w.z. patiënten die ten minste "sterk verbeterd" werden beoordeeld) op de Clinical Global Impression of Change (CGI-C) met nog eens 10% ten opzichte van het percentage op week zes (27%). De toevoeging van evenamide aan de huidige antipsychotische medicatie van de patiënten werd ook na zes maanden behandeling goed verdragen.

De top-line resultaten zijn gebaseerd op de eerste 100 ingeschreven patiënten, gerandomiseerd om evenamide (7,5 15 en 30 mg bid) te ontvangen in studie 014 en de uitbreidingsarm van de studie, 015, die het halfjaarlijkse tijdstip hebben bereikt. De meerderheid van de eerste 100 patiënten werd gerandomiseerd voor de doses 7,5 en 15 mg per dag, aangezien de patiënten aanvankelijk werden gerandomiseerd voor behandeling met deze doses voordat een onafhankelijke veiligheidsraad de veiligheidsgegevens beoordeelde van de eerste 50 patiënten die het onderzoek voltooiden en instemde met de randomisatie naar de dosis van 30 mg per dag.