Modalis Therapeutics Corporation heeft aangekondigd dat het een Memorandum of Understanding (MOU) heeft gesloten met GENIXCURE Inc. dat nieuwe adeno-geassocieerd virus (AAV)-vectoren en therapeutica ontwikkelt met behulp van een eigen AI-systeem. Op basis van dit MOU zal Modalis MDL-104, gegenereerd met zijn gepatenteerde technologie voor epigenoombewerking, CRISPR- GNDM (Guide Nucleotide-Directed Modulation), leveren aan GENIXCURE, dat MDL-104 zal gebruiken met hun gepatenteerde CNS tropische AAV-capside, XOB031, voor onderzoek naar en ontwikkeling van een nieuwe gentherapie voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer. MDL-104, dat gebruik maakt van een natuurlijk voorkomend AAV9-capid als technologie voor het toedienen van geneesmiddelen, heeft aangetoond dat het de expressie van intracellulair Tau RNA en eiwit in doelweefsels en -cellen in het CZS aanzienlijk onderdrukt na toediening binnen de cisterna magna (ICM) in muismodellen.

Door middel van een samenwerkingsverband onder dit MOU zullen Modalis en GENIXCURE gezamenlijk onderzoek en ontwikkeling uitvoeren met als doel hoge niveaus van MDL-104 naar de hersenen te transduceren, met beperkte blootstelling aan niet-doelweefsels, en de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn aan te tonen bij muizen en grote diersoorten, waaronder NHP's, met behulp van een minimaal invasieve intraveneuze injectie (IV) toedieningsmethode. De gecombineerde expertise van beide bedrijven zal hun ervaring op het gebied van AAV-engineering en epigenetische modulatie gebruiken om de beste IV-therapieën in hun klasse te ontwikkelen voor de ziekte van Alzheimer en andere Tauopathieën.