Modalis Therapeutics Corporation heeft een paper met de titel "Efficiënte en duurzame genactivering door Cas9-gemedieerde epigenoombewerking in vivo" gepubliceerd op bioRxiv. Het bedrijf rapporteerde gegevens die uitzonderlijke duurzaamheid, robuuste werkzaamheid en veiligheid aantonen in dyW-muisziektemodel van LAMA2-CMD en in volwassen en jonge NHP's. LAMA2-CMD is een ernstige, vroegtijdige aangeboren spierdystrofie die wordt veroorzaakt door de afwezigheid van het LAMA2-eiwit.

Ondanks de aanzienlijke vooruitgang in gentherapie en de goedkeuring van ongeveer een dozijn therapieën, belemmert de grootte van het ziekmakende gen van LAMA2-CMD, dat meer dan 3000 aminozuren bevat, de conventionele gentherapie-aanpak waarbij AAV-vectoren worden gebruikt om de gezonde versie van het gemuteerde gen te leveren. Er bestaan geen goedgekeurde therapieën om de hoofdoorzaak van deze aandoening aan te pakken en er worden ook geen klinische tests voor gedaan. Het gepatenteerde CRISPR-GNDM van Modalis is in staat om de expressie van ziekterelevante genen specifiek te moduleren, zonder dubbelstrengs DNA-breuken te introduceren, en MDL-101 van het bedrijf is mogelijk het eerste geneesmiddel in zijn klasse dat deze uitdaging kan oplossen en levensveranderende geneesmiddelen kan bieden aan patiënten met LAMA2-CMD.