Modalis Therapeutics Corporation heeft aangekondigd dat het besloten heeft de ontwikkeling van MDL-105 voort te zetten als In-house pijplijn. MDL-105 is een nieuwe gentherapie voor de behandeling van gedilateerde cardiomyopathie (DCM) door upregulatie van het Titine-gen. Titine is het grootste menselijke eiwit, dat bestaat uit ~35.000 aminozuren, gecodeerd door 17kbp cDNA, en is het op twee na meest voorkomende eiwit in spieren.

Het is moeilijk geweest om de expressie van zulke grote eiwitten met conventionele technologieën te upreguleren, maar het bedrijf is erin geslaagd dit te bereiken met de CRISPR-GNDM® technologie. Historisch gezien wordt cardiomyopathie geclassificeerd als een cardiovasculaire ziekte, maar mechanistisch gezien kan het beschouwd worden als een spierziekte, en het bedrijf gelooft dat het een plug-and-play indicatie is waarop opgebouwde technologieën en knowhow op het gebied van spierziekten direct kunnen worden toegepast. MDL-105 is een pijplijn die de onderneming intern heeft onderzocht, en wegens de omvang van de ziekte heeft de onderneming reeds vragen gekregen van verscheidene biotech-ondernemingen en grote farmaceutische bedrijven om een partnerschap te overwegen, ook al bevindt de onderneming zich nog in een vroeg ontwikkelingsstadium.

Het tijdschema voor de licentie-overeenkomst is nog niet bepaald. Naast het indienen van een octrooiaanvraag is een redelijke evaluatie van de zakelijke haalbaarheid vereist voordat de onderneming besluit een nieuw ontwikkeld product in de eigen pijplijn op te nemen, hetgeen door de Raad van Bestuur is goedgekeurd. Met de toevoeging van MDL-105 heeft de onderneming nu vijf producten in In-house pijplijn, en samen met de drie pijplijnen in Collaboratie heeft de onderneming nu in totaal acht producten in pijplijn.