Mirum Pharmaceuticals, Inc. heeft positieve topline resultaten aangekondigd van haar centrale fase 3 MARCH studie waarin LIVMARLI® (maralixibat) orale oplossing wordt geëvalueerd bij 93 patiënten met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) in een breed scala van subtypes, in de leeftijd van één tot 17 jaar. Het primaire eindpunt van verbetering van de ernst van de pruritus bij PFIC2 was statistisch significant (p=0,0098). De primaire analyse werd uitgevoerd bij PFIC2-patiënten (n=31).

De secundaire analyses werden geëvalueerd in het All-PFIC-cohort, dat zowel PFIC2 als bijkomende PFIC-subtypes omvatte (n=64). De volledige studiepopulatie omvatte zowel All-PFIC als aanvullende patiënten die eerder een operatie hadden ondergaan, truncerende mutaties hadden en andere patiënten (n=93). Het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van LIVMARLI was vergelijkbaar met eerder gepubliceerde gegevens en in het MARCH-onderzoek kwamen geen nieuwe veiligheidssignalen naar voren.

De meest voorkomende bijwerking bij de behandeling was diarree, die voornamelijk mild was, zonder ernstige gevallen, en van voorbijgaande aard met een mediane duur van 5,5 dagen. Eén patiënt had een opkomende bijwerking van milde diarree die leidde tot stopzetting van de behandeling.