Mesoblast Limited heeft aangekondigd dat de Amerikaanse FDA een versnelde goedkeuringsprocedure ondersteunt voor rexlemestrocel-L, het allogene mesenchymale voorlopercelproduct (MPC) van Mesoblast, bij patiënten met ischemisch hartfalen in het eindstadium met verminderde ejectiefractie (HFrEF) en een linkerventrikelhulpapparaat (LVAD). FDA gaf deze feedback in formele notulen aan het bedrijf na de Type B-bijeenkomst die op 21 februari 2024 met FDA werd gehouden voor rexmestrocel-L (Revascor®?) onder de bestaande aanduiding Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT). Elk jaar gaan in de Verenigde Staten meer dan 100.000 patiënten over naar HFrEF in het eindstadium.

Slechts 4,9% van de ischemische patiënten die werden behandeld met een enkele toediening van rexlemestrocel- Ltd. overleed tussen maand 2 en maand 12, vergeleken met 26,9% van de ischemische controles, een reductie van 82% (p = 0,02). In de feedback die Mesoblast kreeg met betrekking tot mogelijke wegen naar een licentie voor rexlemestrocel-L, gaven de opmerkingen van de FDA aan dat de gepresenteerde resultaten een redelijke waarschijnlijkheid van klinisch voordeel van MPC's tegen sterfte bij LVAD-patiënten kunnen ondersteunen, in overeenstemming met de criteria voor versnelde goedkeuring. Mesoblast is van plan om een pre-BLA-bijeenkomst met de FDA aan te vragen om de presentatie van gegevens, de timing en de verwachtingen van de FDA voor een versnelde goedkeuringsaanvraag in patiënten met LVAD-implantatie in het eindstadium van ischemische HFrEF te bespreken.

REVASCOR is een allogeen preparaat van immuungeselecteerde en in cultuur geëxpandeerde mesenchymale voorlopercellen (MPC) en wordt ontwikkeld als een immunomodulerende therapie om de hoge mate van ontsteking in het hart en in de bloedsomloop aan te pakken die aanwezig is in het hele spectrum van patiënten met hartfalen en patiënten met een verminderde ejectiefractie (HFrEF), van New York Heart Association (NYHA) klasse II tot eindstadium CHF, om het hoge aantal ernstige cardiale voorvallen en complicaties te verminderen. Deze onderzoekstherapie is onderzocht in twee grote placebogecontroleerde, gerandomiseerde onderzoeken bij patiënten met CHF, een onderzoek met 565 patiënten bij NYHA klasse II/III HFrEF-patiënten en een onderzoek met 159 patiënten bij HFrEF-patiënten in het eindstadium die geïmplanteerd zijn met een linkerventrikel-hulpapparaat ("LVAD"). Rexlemestrocel-L is door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) aangewezen als Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) en weesgeneesmiddel voor patiënten met HFrEF in het eindstadium die geïmplanteerd zijn met een LVAD.

Chronisch hartfalen (CHF) wordt gekenmerkt door een slechte hartfunctie die resulteert in onvoldoende bloedtoevoer naar de vitale organen en extremiteiten van het lichaam. Het is de bedoeling dat deze celtherapieën, met gedefinieerde farmaceutische vrijgavecriteria, wereldwijd direct beschikbaar zijn voor patiënten. Mesoblast ontwikkelt productkandidaten voor verschillende indicaties op basis van zijn remestemcel-L enrexlemestrocel-L allogene stromale celtechnologieplatformen. Remestemcel-L wordt ontwikkeld voor ontstekingsziekten bij kinderen en volwassenen, waaronder steroïdrefractaire acute graft versus host disease, biologisch resistente inflammatoire darmziekten en acuut respiratoir distress syndroom.

Toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen over: de start, timing, voortgang en resultaten van de preklinische en klinische studies van Mesoblast, en de onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma's van Mesoblast; het vermogen van Mesoblast om productkandidaten te laten doorstromen naar klinische studies, en deze te laten registreren en succesvol af te ronden, inclusief multinationale klinische studies; het vermogen van Mesoblast om zijn productiemogelijkheden te vergroten; de timing of waarschijnlijkheid van patiënten met LVAD's vermogen om zijn productiemogelijkheden te vergroten.