Mesoblast Limited heeft aangekondigd dat de Food and Drug Administration (FDA) van de Verenigde Staten haar allogene celtherapie Revascor® (rexlemestrocel-L) een Rare Pediatric Disease (RPD) Designation heeft toegekend na indiening van de resultaten van de gerandomiseerde gecontroleerde studie bij kinderen met hypoplastisch linkerhartsyndroom (HLHS), een mogelijk levensbedreigende aangeboren hartaandoening. RPD Designation wordt toegekend door de FDA voor bepaalde ernstige of levensbedreigende ziekten die voornamelijk kinderen treffen. Bij goedkeuring door de FDA van een Biologics Licensing Application (BLA) voor REVASCOR voor de behandeling van HLHS, kan Mesoblast in aanmerking komen voor het ontvangen van een Priority Review Voucher (PRV) die kan worden ingewisseld voor een latere marketingaanvraag of kan worden verkocht of overgedragen aan een derde partij. De resultaten van een geblindeerde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde prospectieve studie van REVASCOR, uitgevoerd in de Verenigde Staten bij kinderen met HLHS, werden gepubliceerd in het decembernummer 2023 van het door vakgenoten beoordeelde The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery Open (JTCVS Open). In de HLHS-studie, uitgevoerd bij 19 kinderen, resulteerde een eenmalige intramyocardiale toediening van REVASCOR op het moment van gefaseerde chirurgie in het gewenste resultaat van significant grotere toenames in het eind-systolische en eind-diastolische volume van de linkerventrikel (LV) gedurende 12 maanden in vergelijking met controles, zoals gemeten met 3D-echocardiografie (respectievelijk p=0,009 & p=0,020). Deze veranderingen duiden op een klinisch belangrijke groei van de kleine linkerventrikel, waardoor een succesvolle chirurgische correctie mogelijk wordt, die bekend staat als volledige biventriculaire (BiV) conversie, die een normale circulatie met twee ventrikels mogelijk maakt, waarbij de chirurgisch herstelde linkerventrikel de ondersteuning van de bloedsomloop van het lichaam overneemt.
van het lichaam overneemt. Zonder volledige BiV-conversie staat de rechterhartkamer onder overmatige druk met een verhoogd risico op hartfalen en overlijden.