Marinus Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een positief advies heeft uitgebracht waarin de goedkeuring van ZTALMY®? (ganaxolone) orale suspensie voor de aanvullende behandeling van epileptische aanvallen geassocieerd met cycline-dependent kinase-like 5 (CDKL5) deficiëntie stoornis (CDD) bij patiënten van twee tot 17 jaar. ZTALMY mag worden voortgezet bij patiënten van 18 jaar en ouder.

In het klinische ontwikkelingsprogramma toonde ZTALMY werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid aan, waarbij de meest voorkomende bijwerkingen (incidentie =5% en ten minste tweemaal zo vaak als bij placebo) in de ZTALMY-groep slaperigheid, pyrexie, speekselhypersecretie en seizoensallergie waren. In mei 2022 werden de resultaten van de Marigold-studie gepubliceerd in The Lancet Neurology. CDKL5 deficiëntie stoornis (CDD) is een ernstige en zeldzame genetische aandoening die wordt gekenmerkt door vroegtijdige, moeilijk te controleren aanvallen en ernstige neuro-ontwikkelingsstoornissen.

Het wordt veroorzaakt door een mutatie van het cycline-afhankelijke kinase -achtige 5 (CDKL 5) gen, gelegen op het X-chromosoom.