Mallinckrodt plc heeft onlangs de bevindingen van het meest recente onderzoek naar gezondheidseconomische uitkomsten van Mallinckrodt over Acthar Gel (repository corticotropine injectie) voor patiënten met gevorderde symptomatische sarcoïdose en nefrotisch syndroom (NS) gedeeld op de Academy of Managed Care Pharmacy (AMCP) Nexus 2023 in Orlando, FLOctober 16-19, 2023. Acthar is een natuurlijk complex mengsel van adrenocorticotroop hormoonanalogen en andere hypofysepeptiden. Acthar Gel is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van verschillende auto-immuunziekten en medische aandoeningen waarvan bekend is dat ze ontstekingen veroorzaken.

In een poster (D20) getiteld "Cost-Effectiveness of Acthar Gel versus Standard of Care for the Treatment of Advanced Symptomatic Sarcoidosis," werden resultaten gepresenteerd van een kosteneffectiviteitsanalyse van Acthar Gel en de standaardbehandeling (SoC) over twee en drie jaar bij patiënten met gevorderde symptomatische sarcoïdose in de VS. Patiënten werden aan het einde van een cyclus van drie maanden gecontroleerd op een gedeeltelijke of volledige respons. Klinische parameters en gegevens over het nut voor de gezondheid waren afkomstig van de PULSAR-studie (NCT03320070) en het gebruik van gezondheidszorg, de kosten en de nadelen waren afkomstig uit de gepubliceerde literatuur.

Vanuit het perspectief van de betaler, inclusief behandeling en directe medische kosten, toonden de bevindingen van deze analyse aan dat Acthar Gel versus SoC resulteerde in een incrementele kosteneffectiviteitsverhouding (ICER) van $134.796 per kwaliteitsgecorrigeerd levensjaar (QALY) en $39.179 per QALY over respectievelijk twee en drie jaar.

Vanuit maatschappelijk perspectief ? inclusief behandeling, directe medische en indirecte (zorg, productiviteitsverlies, werkgerelateerde training) kosten ? Acthar versus SoC resulteerde in een ICER van $117.622 per QALY over twee jaar en $21.967 per QALY over drie jaar.

De modelinvoer die in de analyse werd gebruikt, werd afgeleid of geëxtrapoleerd uit de klinische studie PULSAR of gepubliceerde literatuur, wat mogelijk niet overeenkomt met de werkelijke ervaring of kan leiden tot onder- of overschatting van de resultaten. Het vereenvoudigde zorgparadigma dat voor het model werd gebruikt, weerspiegelt mogelijk niet de complexiteit van sarcoïdose. De klinische respons was gebaseerd op samengestelde behandelingsscores voor sarcoïdose, wat kan leiden tot variatie in de schattingen van de kosteneffectiviteit.

Daarnaast is er een poster (N1) getiteld "Nephrotic Syndrome: Patient Characteristics, Treatment Patterns, and Related Outcomes After Treatment with Acthar Gel or Comparable Standard of Care in a Large Administrative Claims Database" (Patiëntkenmerken, behandelingspatronen en gerelateerde uitkomsten na behandeling met Acthar Gel of een vergelijkbare standaardbehandeling in een grote administratieve declaratiedatabase) werden de resultaten beschreven van een retrospectieve, observationele cohortstudie waarin patiënten met NS werden gekarakteriseerd die begonnen met Acthar of andere therapieën die werden gebruikt na corticosteroïden of calcineurineremmers. In dit onderzoek werd de behandeling voor NS met Acthar tegen proteïnurie en andere behandelingen (azathioprine, chloorambucil, cyclofosfamide, mycofenolaatmofetil of rituximab) geanalyseerd via een grote commerciële claimdatabase (Symphony Health). Patiënten hadden een bevestigde diagnose voor NS, waren 18 jaar of ouder en hadden 12 maanden onafgebroken inschrijving voor en na de index.

In deze analyse was er na de behandeling met Acthar Gel een significante afname van het percentage patiënten (n=315) dat corticosteroïden gebruikte (66%; n=209 vs. 51%; n=162, p <0.001), patiënten met langdurig gebruik (=60 dagen) van corticosteroïden (37%; n=117 tot 25%; n=80, p < 0,001), en de gemiddelde dagelijkse dosis corticosteroïden voor patiënten (32,1 ± 21,3 tot 21,7 ± 21,1, p=0,001) vergeleken met de uitgangswaarde. Het Acthar Gel cohort had een toename van patiënten met dialyse (6%; n=20 tot 14%; n=45, p < 0,001), maar er werd geen verandering gemeld in niertransplantaties (10%; n=30 tot 10%; n=32, p=0,774) of transplantatiecomplicaties (6%; n=18 tot 6%; n=19, p=1,000).

Het vergelijkingscohort van patiënten die andere therapieën gebruikten (n=6.812) had minder patiënten aan de dialyse (16%; n=1.105 tot 12%; n=823, p < 0,001), maar een toename van niertransplantaties (19%; n=1.315 tot 22%; n=1.475, p < 0,001) en transplantatiecomplicaties (8%; n=547 tot 10%; n=681, p < 0,001).