Madrigal Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat de vergunningaanvraag (MAA) van het bedrijf voor resmetirom voor de behandeling van NASH/metabole disfunctie-geassocieerde steatohepatitis (MASH) met leverfibrose is gevalideerd en nu wordt geëvalueerd door het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). NASH is een belangrijke oorzaak van levergerelateerde sterfte en vormt wereldwijd een toenemende belasting voor de gezondheidszorg. Resmetirom is een levergerichte THR-?-agonist die eenmaal daags oraal wordt ingenomen en is ontwikkeld om de belangrijkste onderliggende oorzaken van NASH aan te pakken.

Het klinische ontwikkelingsprogramma voor resmetirom bestaat uit 18 klinische studies die de MAA ondersteunen: twaalf Fase 1-onderzoeken, twee Fase 2-onderzoeken en vier Fase 3-onderzoeken. De MAESTRO-NASH-studie van resmetirom is de enige Fase 3-studie in NASH die primaire eindpunten voor zowel fibrosevermindering als NASH-resolutie heeft behaald, een werkzaamheidsnorm voor NASH-therapieën die wordt beschreven in de EMA's Reflection Paper on Regulatory Requirements for the Development of Medicinal Products for Chronic Non-infectious Liver Diseases. In de Verenigde Staten heeft resmetirom van de FDA het predicaat Breakthrough Therapy gekregen en is er Priority Review verleend met een PDUFA-datum (Prescription Drug User Fee Act) van 14 maart 2024, de streefdatum waarop de FDA van plan is haar beoordeling af te ronden.