Madrigal Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat Rezdiffra (resmetirom) nu verkrijgbaar is in de VS. Rezdiffra is geïndiceerd in combinatie met dieet en lichaamsbeweging voor de behandeling van volwassenen met niet-cirrhotische NASH met matige tot gevorderde leverfibrose (overeenkomend met fibrosestadia F2 tot F3). Verdere goedkeuring voor deze indicatie kan afhankelijk zijn van verificatie en beschrijving van klinisch voordeel in lopende bevestigende onderzoeken. De introductie van Rezdiffra als de eerste en enige door de FDA goedgekeurde therapie voor NASH betekent een keerpunt voor Madrigal en de NASH-gemeenschap.

Rezdiffra is een orale THR-?-agonist die eenmaal daags wordt ingenomen en is ontworpen om de belangrijkste onderliggende oorzaken van NASH aan te pakken. De versnelde goedkeuring van Rezdiffra was gebaseerd op de resultaten van de MAESTRO-NASH-studie in Fase 3, die in februari 2024 werd gepubliceerd in het New England Journal of Medicine. MAESTRO-NASH blijft een uitkomstenstudie die bedoeld is om bevestigende gegevens te genereren die, indien positief, zullen helpen bij het verifiëren van klinisch voordeel en die volledige goedkeuring kunnen ondersteunen.

Een tweede lopende studie evalueert de progressie naar leverdecompensatie bij patiënten met goed gecompenseerde NASH-cirrose die worden behandeld met Rezdiffra versus placebo. De aanbevolen dosering van Rezdiffra is gebaseerd op het werkelijke lichaamsgewicht. Voor patiënten met een gewicht Over NASH Nonalcoholische steatohepatitis (NASH) is een verder gevorderde vorm van niet-alcoholische vette leverziekte (NAFLD).

NASH is een belangrijke oorzaak van levergerelateerde sterfte en vormt wereldwijd een steeds grotere belasting voor de gezondheidszorg. Daarnaast lopen patiënten met NASH, vooral patiënten met verder gevorderde metabole risicofactoren (hoge bloeddruk, gelijktijdige diabetes type 2), een verhoogd risico op ongunstige cardiovasculaire voorvallen en een verhoogde morbiditeit en mortaliteit. Zodra patiënten vorderen naar NASH met matige tot gevorderde leverfibrose (overeenkomend met fibrosestadia F2 tot F3), neemt het risico op ongunstige leverresultaten dramatisch toe.

Madrigal schat dat ongeveer 1,5 miljoen patiënten in de VS gediagnosticeerd zijn met NASH, waarvan ongeveer 525.000 met NASH met matige tot vergevorderde leverfibrose. Madrigal is van plan om zich tijdens de lancering van Rezdiffra te richten op ongeveer 315.000 gediagnosticeerde patiënten met NASH met matige tot gevorderde leverfibrose onder de zorg van leverartsen. NASH staat ook bekend als metabole dysfunctie geassocieerde steatohepatitis (MASH).

In 2023 kwamen wereldwijde medische verenigingen voor leverziekten en patiëntengroepen samen om de ziekte een andere naam te geven, met als doel een bevestigende, niet-stigmatiserende naam en diagnose vast te stellen. Niet-alcoholische vette leverziekte (NAFLD) werd omgedoopt tot metabole disfunctie-geassocieerde steatotische leverziekte (MASLD), NASH werd omgedoopt tot MASH, en er werd een overkoepelende term, steatotische leverziekte (SLD), in het leven geroepen om meerdere soorten leverziekten op te vangen die geassocieerd worden met vetophoping in de lever. Naast leveraandoeningen hebben patiënten met MASH minstens één gerelateerde comorbide aandoening (bijv. obesitas, hypertensie, dyslipidemie of diabetes type 2).