Kymera Therapeutics, Inc. kondigde zijn onderzoeks- en ontwikkelingsdoelstellingen en belangrijkste mijlpalen voor 2022 aan. 2022 Pijplijn Doelstellingen: Kymera ontdekt en ontwikkelt nieuwe kleine moleculegeneesmiddelen die zijn ontworpen om selectief ziekteveroorzakende eiwitten af te breken door gebruik te maken van het lichaamseigen natuurlijke eiwitafbraaksysteem, met een initiële focus op immuun-inflammatoire ziekten en oncologie. MDM2 Degrader Programma: Op de R&D-dag van afgelopen maanden kondigde Kymera zijn nieuwe ontwikkelingsprogramma en ontwikkelingskandidaat aan, KT-253, een krachtige en selectieve afbreker van MDM2 met het potentieel om een best-in-class P53-stabilisator te zijn. Degradatie van MDM2, in plaats van remming, heeft de mogelijkheid om de terugkoppelingslus te blokkeren die de MDM2-productie up-reguleert en op die manier tumorcellen effectiever tot snelle apoptose aanzet. KT-253 remt de groei van tumorcellen met een picomolaire potentie die meer dan 200 keer hoger is dan klinisch actieve MDM2-remmers met kleine moleculen. Dit leidt tot aanhoudende tumorregressie in vivo in leukemiemodellen na slechts één enkele dosis. Aangezien wild-type p53 aanwezig is in >50% van de tumoren, vertegenwoordigt KT-253 een ander programma met een breed franchisepotentieel in vloeibare en vaste tumoren. Kymera richt zich op indicaties met specifieke gevoeligheid voor dit werkingsmechanisme, zoals AML, lymfomen, uveaal melanoom en andere door middel van een gerichte biomarkerstrategie. Verwachte mijlpalen in 2022: Presenteren van aanvullende preklinische gegevens die de biomarkerstrategie schetsen, evenals nieuwe indicaties voor KT-253. IND indienen voor KT-253. Ontdekking en platform: Kymera werkt ook actief aan een brede pijplijn van preklinische programma's voor een breed scala van ziekten, zowel intern als in samenwerking met bestaande partners Vertex Pharmaceuticals en Sanofi. De interne programma's blijven gericht op niet-gedokterde of onvoldoende gedokterde knooppunten binnen sterk gevalideerde pathways. Kymera is vastbesloten om alle belangrijke doelwitklassen in menselijke cellen op een technologie- en ziektediagnostische manier te behandelen, met bijzondere aandacht voor het gebruik van weefselselectieve of -beperkte E3-ligase en moleculaire lijmafbrekers waar nodig om de beste klinische respons op te wekken. Belangrijkste 2022 Doelstellingen: Nominatie van de eerste ontwikkelingskandidaat die gebruik maakt van een weefselbeperkt E3-ligase. Voortzetting van de uitbreiding van de pijplijn door het bevorderen van ontdekkingsprogramma's in een vroeg stadium naar IND-geschikte studies. Verder uitbreiden van de mogelijkheden van het Kymeras Pegasus-platform om de optimale koppeling van ziekteveroorzakende eiwitdoelen met E3-ligases te identificeren voor het genereren van nieuwe afbraakproductkandidaten. Kymeras E3 Ligase Whole-Body Atlas van meer dan 600 unieke E3 ligases gebruiken om nog niet eerder geligeerde E3 ligases te identificeren, inclusief weefsel-beperkte of -selectieve, evenals nieuwe kleine molecuul molecuul-lijm degraders om nieuwe mogelijkheden te ontsluiten in brede therapeutische toepassingen. 2022 Bedrijfsdoelstellingen: Kymeras missie is om transformatieve therapieën te ontdekken, te ontwikkelen en te commercialiseren en tegelijkertijd de evolutie van gerichte eiwitafbraak te leiden. Het doel van het bedrijf is om een volledig geïntegreerd biofarmaceutisch bedrijf te worden met een pijplijn van nieuwe geneesmiddelen gericht op ziekteveroorzakende eiwitten die voorheen moeilijk te behandelen waren. Kymera is van plan om in 2022 verder te groeien en zijn organisatorische capaciteiten te versterken om het potentieel van de uitvinding van een nieuwe klasse van eiwitafbrekende geneesmiddelen voor patiënten waar te maken. Belangrijkste doelstellingen: Doorgaan met het bevorderen van de bedrijfscultuur van transparantie, inclusie, communicatie, het oplossen van problemen, en innovatie. Schaalvergroting van de organisatie met voortdurende groei in de belangrijkste functionele gebieden, waaronder klinische ontwikkeling, productie, ontdekking van geneesmiddelen, preklinische ontwikkeling, en G & A-functies om de groei van Kymeras te ondersteunen. Bestaande samenwerkingen verder uitbouwen of bijkomende strategische partnerschappen aangaan die complementaire capaciteiten kunnen bijdragen in ziektegebieden zowel binnen als buiten de therapeutische kerngebieden van Kymeras om de potentiële impact van proteïne-afbraaktherapieën verder uit te breiden naar nog meer patiënten en ziekten.