Korro Bio, Inc. heeft haar eerste ontwikkelingskandidaat, KRRO-110, voorgedragen voor de mogelijke behandeling van AATD. KRRO-110 is een gepatenteerd oligonucleotide voor RNA-bewerking dat aan levercellen wordt toegediend met behulp van klinisch gevalideerde LNP-technologie onder licentie van Genevant. KRRO-110 is ontworpen om een endogeen enzym Adenosine Deaminase Acting on RNA (ADAR) te coöpteren om een pathogene single nucleotide variant (SNV) op RNA te repareren en de productie van normaal A1AT te herstellen.

AATD is een erfelijke genetische aandoening veroorzaakt door SNV's in het SERPINA1-gen die kan leiden tot ernstige progressieve longaandoeningen, waaronder emfyseem en chronische obstructieve longziekte (COPD), en leveraandoeningen. Wereldwijd zijn er naar schatting 3,4 miljoen mensen met deficiënte allelencombinaties. De enige behandeling voor AATD die momenteel door de FDA is goedgekeurd, is augmentatietherapie, een eenmaal per week uit menselijk plasma afgeleid infuus met A1AT-eiwit, dat de symptomen van AATD niet adequaat aanpakt.