Intellia Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Investigational New Drug (IND) aanvraag van het bedrijf voor NTLA-2001 voor de behandeling van transthyretine (ATTR) amyloïdose met cardiomyopathie heeft goedgekeurd. De wereldwijde Fase 3-studie van NTLA-2001, een in vivo CRISPR-gebaseerde kandidaat voor genbewerking, zal naar verwachting eind 2023 van start gaan. NTLA-2001, dat gebaseerd is op de Nobelprijswinnende CRISPR/Cas9-technologie, zou mogelijk de eerste eenmalige behandeling voor ATTR amyloïdose kunnen zijn.

NTLA-2001 is de eerste CRISPR-therapiekandidaat voor onderzoek die systemisch, of via een ader, kan worden toegediend om genen in het menselijk lichaam te bewerken. Het gepatenteerde niet-virale platform van Intellia maakt gebruik van lipide nanodeeltjes om een uit twee delen bestaand genoombewerkingssysteem in de lever te brengen: specifiek geleider-RNA voor het ziekmakende gen en boodschapper-RNA dat codeert voor het Cas9 enzym, dat de precisiebewerking uitvoert. Robuuste preklinische en klinische gegevens, die een diepe en langdurige reductie van transthyretine (TTR) laten zien na in vivo inactivatie van het doelgen, ondersteunen het potentieel van NTLA-2001 als een therapeuticum voor eenmalige toediening.

Intellia leidt de ontwikkeling en commercialisering van NTLA-2001 als onderdeel van een samenwerking met Regeneron op het gebied van multi-target ontdekking, ontwikkeling en commercialisering. De wereldwijde Fase 1 studie is een open-label, multi-center, tweedelige studie van NTLA-2001 bij volwassenen met erfelijke transthyretine amyloïdose met polyneuropathie (ATTRv-PN) of transthyretine amyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-CM). De studie is nu gesloten voor inschrijving.