Intellia Therapeutics, Inc. Kondigt aan dat de eerste patiënt gedoseerd is in de Fase 3 MAGNITUDE studie van NTLA-2001 als CRISPR-gebaseerde behandeling in één dosis voor Transthyretine Amyloïdose met cardiomyopathie
18 maart 2024 om 12:30 uur
Delen
Intellia Therapeutics, Inc. kondigde de eerste patiënt aan die gedoseerd werd in de wereldwijde cruciale, Fase 3 MAGNITUDE studie van NTLA-2001. NTLA-2001 is een in vivo CRISPR-gebaseerde therapie die ontworpen is als een eenmalige behandeling om het TTR-gen te inactiveren en zo de productie van TTR-eiwit te voorkomen voor de behandeling van transthyretine (ATTR) amyloïdose. De MAGNITUDE studie evalueert de werkzaamheid en veiligheid van NTLA-2001 bij patiënten met ATTR amyloïdose met cardiomyopathie.
De cruciale Fase 3 MAGNITUDE klinische studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van NTLA-2001 te evalueren bij ongeveer 765 patiënten met transthyretine amyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-CM). Het primaire eindpunt van het onderzoek is een samengesteld eindpunt van cardiovasculaire (CV)-gerelateerde mortaliteit en CV-gerelateerde voorvallen. Volwassen patiënten met erfelijk of wild type ATTR-CM zullen 2:1 gerandomiseerd worden om een eenmalige infusie van 55 mg NTLA-2001 of placebo te ontvangen.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Intellia Therapeutics, Inc. is een bedrijf in klinische stadia dat zich bezighoudt met het bewerken van het genoom en dat zich richt op het ontwikkelen van curatieve geneesmiddelen met behulp van de CRISPR/Cas9-technologie (Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9). CRISPR/Cas9 is een technologie voor genoombewerking, het proces van het wijzigen van geselecteerde sequenties van desoxyribonucleïnezuur. Het bedrijf richt zich op het gebruik van zijn modulaire platform om in vivo en ex vivo therapieën te ontwikkelen voor ziekten waaraan nog veel behoefte is. De belangrijkste in vivo kandidaat, NTLA-2001, is voor de behandeling van transthyretine (ATTR) amyloïdose, en NTLA-2002 voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE) zijn de eerste op CRISPR/Cas9 gebaseerde therapiekandidaten die systemisch toegediend worden, via intraveneuze (IV) infusie, voor precisiebewerking van een gen in een doelweefsel bij mensen. Het ontwikkelt ook ex vivo toepassingen voor immuno-oncologie en auto-immuunziekten.
Intellia Therapeutics, Inc. Kondigt aan dat de eerste patiënt gedoseerd is in de Fase 3 MAGNITUDE studie van NTLA-2001 als CRISPR-gebaseerde behandeling in één dosis voor Transthyretine Amyloïdose met cardiomyopathie