Inhibitor Therapeutics, Inc. kondigt het gebruik van itraconazol aan voor de behandeling van basaalcelcarcinomen in het Basal Cell Carcinoma Nevus Syndrome (BCCNS) een Gorlin-syndroom. Dit zeldzame erfelijke kankersyndroom wordt gekenmerkt door patiënten met honderden tot duizenden basaalcelcarcinomen. BCCNS is een weesziekte met ongeveer 11.000 patiënten in de VS.

Inhibitor gelooft dat itraconazol klinisch zinvolle effecten heeft op de BCCs, wat ertoe heeft geleid dat een team van vijf ervaren Mohs chirurgen is aangetrokken om een Scientific Advisory Board (SAB) te vormen om de resultaten van Inhibitor's fase 2b studie in BCCNS kritisch te beoordelen. Zij zijn academisch verbonden, gerespecteerde leiders in de praktijk van de behandeling van basaalcelcarcinomen en andere huidkankers. Het doel van de SAB is om de klinische voordelen te beoordelen van het toevoegen van itraconazol aan de therapeutische opties voor de basaalcelcarcinomen bij deze patiënten. De eerste focus van de SAB is een beoordeling van de uiteindelijke klinische resultaten van INTI's fase 2b-studie met itraconazol bij BCCNS.

Als gevolg van een recent opgelost geschil met de voormalige leveringspartner zijn de onderzoeksresultaten nu beschikbaar, maar ze zijn niet openbaar gemaakt, noch gedeeld met de onderzoekers van het onderzoek, of ingediend bij de FDA voor advies. De Fase 2b SCORING-studie die in 2018 werd voltooid, beoordeelde 477 reeds bestaande, chirurgisch in aanmerking komende doelwitlaesies bij 38 patiënten. In tegenstelling tot vrijwel alle andere verspreide kankers die een enkele primaire hebben met metastatische laesies, is de standaardmaat voor respons RECIST (Response Criteria in Solid Tumors), wat groottecriteria zijn die gebaseerd zijn op een analyse van respons per patiënt.

Patiënten met BCCNS maken zich voornamelijk zorgen over het grote aantal chirurgische ingrepen dat tijdens hun leven nodig is en de verminking die het gevolg is van deze ingrepen, met name op lichaamsdelen zoals het gezicht die aan het publiek worden blootgesteld. Daarom zal een therapie zonder significante toxiciteit die het aantal laesies kan verminderen waarvoor een littekenproducerende ingreep nodig is, in een onbeantwoorde behoefte voor deze patiënten voorzien. De beoordeling van het Fase 2b klinisch studierapport door de wetenschappelijke adviesraad zal zich richten op de vraag of de SCORING-studie voldoende klinische betekenis heeft om de indiening van itraconazol voor een New Drug Application ("NDA") te rechtvaardigen als het eerste en enige geneesmiddel dat goedgekeurd moet worden voor de behandeling van BCCNS.

De Gorlin Syndrome Alliance (een onafhankelijke patiëntenbelangenorganisatie zonder winstoogmerk) (GSA) hield op 8 oktober 2021 een EL-PFDD-bijeenkomst (ex extern geleide patiëntgerichte geneesmiddelenontwikkeling). Deze werd gehouden om de missie van de GSA te helpen bevorderen om weloverwogen ondersteuning te bieden, uitgebreide voorlichting te geven en agressief te zoeken naar de beste behandelingen en genezing voor mensen die aan het Gorlin-syndroom lijden. Ze behaalde haar doctoraal aan de Cornell University en haar medische graad aan het Penn State University College of Medicine.

Ze is een Mohs micrografisch chirurg met meer dan 30 jaar ervaring in Mohs chirurgie en huidkankerbehandeling. Ze heeft ook talrijke klinische onderzoeken uitgevoerd met betrekking tot huidkanker. Dr. Billingsley is voormalig voorzitter van het American College of Mohs Surgery.

Ze is aangesloten bij de Gorlin Syndrome Alliance en is lid van hun medische en wetenschappelijke adviescommissie. Daarnaast houdt Dr. Christensen zich bezig met complexe huidkankerkwesties zoals de karakterisering van het veld, preventieve strategieën bij patiënten met een hoog risico en het beheer van gevorderde of agressieve huidkanker. Dr. Christensen heeft uitgebreid gepubliceerd over de pathogenese en behandeling van huidkanker en heeft ervaring in klinische onderzoeken voor organisaties zoals de American Academy of Dermatology en het American College of Mohs surgery, en is momenteel penningmeester voor de International Transplant Skin Cancer Collaborative.