Humacyte, Inc. kondigde de voltooiing aan van zijn Fase 2/3 studie naar vasculaire trauma's (V005), waarvan verwacht wordt dat het de indiening van een BLA voor Humacyte's HAV voor vasculaire traumareparatie zal ondersteunen. De HAV, een innovatieve productkandidaat voor regeneratieve geneeskunde, is ontworpen om chirurgen te voorzien van een kant-en-klare bio-engineered menselijke slagader waarvan is waargenomen dat deze zich vermenigvuldigt met de eigen cellen van de patiënt om een duurzame, infectiebestendige vervanging te bieden voor beschadigde en zieke slagaders. De HAV heeft het potentieel om professionals in de gezondheidszorg te helpen bij het redden van levens en ledematen in de moeilijkste omstandigheden. De resultaten van de fase 2/3 studie naar vasculaire trauma's zijn bedoeld ter ondersteuning van een BLA-aanvraag bij de Food and Drug Administration, gepland voor het vierde kwartaal van 2023. De V005-studie is een eenarmig, open-label, centraal onderzoek bij patiënten met vasculaire traumaletsels, uitgevoerd in Level 1 Trauma Centra in de VS en Israël. De primaire beoordeling van de werkzaamheid zal gebaseerd zijn op een 30-dagen HAV patency (aanwezigheid van bloedstroom) bij patiënten met vasculair trauma aan de extremiteiten, in vergelijking met historische benchmarks die in de literatuur gerapporteerd zijn. Humacyte, de klinische studiesites en gecontracteerde dienstverleners bereiden zich voor op de vergrendeling van de onderzoeksdatabase om de V005-resultaten te rapporteren. Het bedrijf verwacht momenteel deze activiteiten te voltooien en top-line resultaten van de studie te rapporteren voor het einde van het derde kwartaal van 2023. De behandeling van traumatische verwondingen, zoals die bij auto-ongelukken of schotwonden, kan bijzonder uitdagend zijn vanwege de ernst van de verwonding, het risico op infectie en de noodzaak om de patiënt snel te behandelen om verlies van leven of ledematen te voorkomen. In de huidige praktijk oogsten chirurgen vaak een ader uit het been van de patiënt, wat extra tijd en deskundige training van de chirurg vereist. De incisie, pijn en wondcomplicaties die gepaard gaan met het snijden in het been om een ader te verwijderen, veroorzaken ook problemen voor patiënten en zorgverleners. De huidige kant-en-klare alternatieven voor aders, zoals plastic vaattransplantaten, zijn zeer vatbaar voor infecties en worden daarom niet vaak gebruikt voor de behandeling van traumapatiënten. Humacyte's HAV is een universeel implanteerbare, bio-engineered menselijke slagader die ontworpen is om deze uitdagingen te overwinnen. Het is onmiddellijk beschikbaar voor de chirurg en maakt het oogsten en opnieuw gebruiken van een ader overbodig. Omdat hij kant-en-klaar is, kan de HAV uiteindelijk kostbare tijd besparen en mogelijk complicaties zoals amputaties en weefselverlies verminderen. Omdat de HAV uit hetzelfde weefsel bestaat als de natuurlijke menselijke vaten, heeft het de potentie om zich te vullen met de eigen cellen van de patiënt. Klinische resultaten suggereren dat de HAV zeer infectiebestendig is en daarom zeer geschikt is voor de behandeling van besmette wonden die ontstaan door ernstige traumatische verwondingen. Wat belangrijk is, is dat de HAV op commerciële schaal kan worden geproduceerd in de bestaande productiefaciliteiten van Humacyte, waardoor duizenden vaten beschikbaar komen voor de behandeling van gewonde patiënten. De V005-studie is bedoeld ter ondersteuning van Humacyte's BLA-aanvraag bij de FDA voor de behandeling van vasculaire extremiteitstrauma's wanneer een synthetisch transplantaat niet geïndiceerd is en wanneer een autologe ader niet haalbaar is. De voltooiing van de V005-registratie volgt op de ontvangst door Humacyte van de FDA's Regenerative Medicine Advanced Therapy-aanduiding voor de HAV in vasculair trauma in mei 2023. De RMAT-benoeming maakt een nauwe samenwerking tussen Humacyte en de FDA mogelijk en vergroot de kans op een prioritaire beoordeling van een BLA nadat deze is ingediend. Op het moment van de V005 doelregistratie hadden in totaal 68 patiënten de HAV ontvangen in de V005 studie, waarvan 51 vasculaire trauma's aan de extremiteit hadden en de primaire effectiviteitsanalyse omvatten. Naast de V005-studie wordt de HAV ook gebruikt in Oekraïne in het kader van een humanitair hulpprogramma dat 19 vasculaire traumapatiënten heeft behandeld in de voortdurende oorlog, waarbij een hoog percentage gunstige resultaten is aangetoond bij de behandeling van enkele van de moeilijkste en infectiegevoelige vasculaire letsels. De gegevens van het humanitaire programma in Oekraïne zullen worden opgenomen in de BLA-aanvraag bij de FDA. De HAV heeft wereldwijd meer dan 1000 patiëntjaren ervaring opgedaan in een reeks klinische studies bij verschillende indicaties, waaronder vasculair trauma, arterioveneuze toegang voor hemodialyse en perifere vaatziekten.
De HAV is een onderzoeksproduct en is niet goedgekeurd voor verkoop door de FDA of enige andere regelgevende instantie.