Hemogenyx Pharmaceuticals Plc kondigt de succesvolle voltooiing aan van de herproductie van een verbeterd lentivirus ("LVV") zonder splice-varianten. Het LVV wordt gebruikt voor het programmeren van de Chimeric Antigen Receptor ("CAR") T-cellen van het bedrijf ("HEMO-CAR-T") voor de behandeling van acute myeloïde leukemie ("AML"). Spontane splicing tijdens de productie van LVV was de enige reden voor de klinische stop die door de Amerikaanse Food and Drug Administration ("FDA") werd opgelegd op de Investigational New Drug ("IND") aanvraag voor de HEMO-CAR-T productkandidaat van het bedrijf.

Zoals overeengekomen met de FDA zal het bedrijf, voordat de IND opnieuw wordt ingediend, een extra proceskwalificatierun uitvoeren van het end-to-end proces voor de productie van HEMO-CAR-T cellen met behulp van de nieuwe LVV en het bedrijf zal dit proces nu in werking stellen. AML, de meest voorkomende vorm van acute leukemie bij volwassenen, heeft een slechte overlevingskans (een vijfjaarsoverlevingskans van minder dan 30% bij volwassenen) en wordt momenteel behandeld met chemotherapie, in plaats van de mogelijk gunstigere en effectievere therapievorm die Hemogenyx Pharmaceuticals ontwikkelt. De succesvolle ontwikkeling van een nieuwe therapie voor AML zou een grote impact hebben op de behandeling en overlevingskansen van de ziekte.

CAR-T-therapie is een behandeling waarbij de eigen T-cellen van de patiënt, een type immuuncel, worden gemodificeerd om de kankercellen van de patiënt te herkennen en te doden. De procedure bestaat uit: het isoleren van T-cellen van de patiënt; het modificeren van de geïsoleerde T-cellen in een laboratorium met behulp van een CAR-genconstruct (waardoor de cellen de kanker van de patiënt kunnen herkennen); het versterken (laten groeien tot grote aantallen) van de nieuw gemodificeerde cellen; en het opnieuw introduceren van de cellen bij de patiënt.